El fármaco líder DaxibotulinumtoxinA para inyección de Revance Therapeutics (RT002), destinado a tratar la distonía cervical, ha sido designado como medicamento huérfano por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU.

RT002 también se encuentra actualmente en desarrollo para el tratamiento de líneas glabelares y fascitis plantar. El estándar actual de atención para la distonía cervical incluye medicamentos orales, inyecciones de toxina botulínica, cirugía y terapias complementarias.

La distonía cervical, comúnmente conocida como tortícolis espasmódica, se caracteriza por contracciones involuntarias en los músculos del cuello, que pueden causar torsión y giro de la cabeza. Los movimientos pueden ser sostenidos (tónicos) o espasmódicos (clónicos). En algunos casos, los pacientes pueden experimentar una combinación de ambos. Además, algunos pacientes experimentan una combinación de posturas anormales de la cabeza, incluida la cabeza tirando hacia el hombro. El dolor de cuello asociado con la afección puede irradiarse a los hombros y causar dolores de cabeza insoportables.

«En nuestro ensayo de fase 2, RT002 parecía ser generalmente seguro y bien tolerado, y mostró una reducción clínicamente significativa y una mejoría duradera de los síntomas de los sujetos», dijo Dan Browne, presidente y CEO de Revance en un comunicado de prensa. «Nos complace que la FDA haya otorgado la designación de medicamentos huérfanos para esta prometedora terapia. Una vez que integramos los beneficios de Designación de medicamentos huérfanos en nuestros planes de desarrollo y recibamos comentarios tanto de la FDA como de la autoridad reguladora europea sobre nuestra ruta clínica propuesta, planeamos anunciar los próximos pasos para nuestro programa de distonía cervical a principios de 2018 «.

La distonía cervical puede ocurrir en cualquier sexo y a cualquier edad, pero se presenta con mayor frecuencia en mujeres después de los 30 años. En la mayoría de los casos, no hay una causa conocida de la enfermedad, lo que lleva a muchos a creer que existe un componente genético.

Según la Clínica Mayo, la distonía cervical puede extenderse a áreas del cuerpo cercanas a la cabeza y el cuello, que incluyen la cara, la mandíbula, los brazos y el tronco. No me trataron eficazmente, es posible que la afección pueda causar el desarrollo de espolones óseos que producen hormigueo, entumecimiento y debilidad en las extremidades.

Los tratamientos actuales con toxina botulínica para la distonía cervical tienen una duración de efecto estimada de 3 meses. RT001 tiene el potencial de ser el primer neuromodulador de acción prolongada.