Colaboración multimillonaria para el desarrollo y la autorización de terapia génica para enfermedades raras en España

  • Tres instituciones líderes en investigación biomédica en España (CIEMAT, CIBERER e IIS-FJD) anuncian la licencia de vectores de terapia génica a la compañía Rocket Pharmaceuticals para avanzar en el desarrollo de tratamientos punteros para enfermedades raras.
  • Algunos términos de los acuerdos no se revelarán ya que el valor exacto de la inversión es confidencial. Sin embargo, solo los pagos por hitos ascienden a aproximadamente 8 millones de euros.
  • Esta colaboración se enfoca inicialmente en tratamientos para enfermedades raras que afectan a las células sanguíneas: anemia de Fanconi, anemia hemolítica debida a deficiencia de piruvatoquinasa eritrocítica (PKD) y deficiencia de adhesión de leucocitos tipo 1 (LAD-I).
  • El objetivo es proporcionar un tratamiento a los pacientes con enfermedades sanguíneas raras de la forma más segura, efectiva y rápida posible.

Rocket Pharmaceuticals Ltd. (Rocket), una compañía de terapia génica con sede en los Estados Unidos y centrada en el desarrollo de terapias génicas de vanguardia para enfermedades pediátricas raras y graves, ha firmado acuerdos de codesarrollo y licencia mundial y exclusiva de vectores de terapia genética generados en España para nuevos tratamientos contra enfermedades raras que afectan las células sanguíneas.

Aunque los términos económicos de los acuerdos son confidenciales, Rocket pagará hasta 8 millones de euros según se vayan consiguiendo culminar los desarrollos y se alcancen los hitos reglamentarios. El programa principal de Rocket, dirigido a la anemia de Fanconi, se encuentra en un ensayo clínico de fase I/II, y está basado en una de estas licencias. Igualmente, se espera que programas para otras dos enfermedades raras que afectan a las células sanguíneas, la anemia hemolítica debida a deficiencia de piruvato quinasa eritrocítica (PKD) y la deficiencia de adhesión de leucocitos tipo I (LAD-I), lleguen a fase clínica en 2018. El objetivo es proporcionar tratamiento a pacientes con este tipo de enfermedades de la forma más segura, efectiva y rápida que sea posible.

La inversión de Rocket se ha formalizado mediante una serie de acuerdos con importantes instituciones de investigación españolas, lideradas por la División de Terapias Innovadoras Hematopoyéticas del CIEMAT (Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas), en colaboración con CIBER (Centro de Investigación Biomédica en Red), a través de su Área de Enfermedades Raras (CIBERER), y el Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD). CIEMAT, CIBERER e IIS-FJD forman colectivamente el Consorcio. Asimismo, desde hace más de diez años, la División de Terapias Innovadoras Hematopoyéticas cuenta con el apoyo de la Fundación Botín para promover la transferencia del conocimiento científico generado en sus laboratorios a la sociedad.

El objetivo de la colaboración con Rocket se resume en 1) hacer avanzar dichas terapias innovadoras mediante el desarrollo clínico y la comercialización descritas y protegidas por los equipos de investigación del Consorcio español y 2) reforzar el programa de investigación en el campo de las terapias génicas innovadoras para las enfermedades sanguíneas actualmente en curso en CIEMAT / CIBERER / IIS-FJD.

 

Para saber más vea:  https://revistageneticamedica.com/2017/11/30/investigacion-biomedica/


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