La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) aprobó tezacaftor / ivacaftor e ivacaftor (Symdeko) para el tratamiento de la causa subyacente de la fibrosis quística (FQ) en personas de 12 años o más que tienen 2 copias de la mutación F508del en la transmembrana CF gen regulador de la conductancia (CFTR), o que tienen al menos una mutación que responde a la terapia de combinación.

Vertex, el desarrollador de la droga, anunció la noticia anoche y ha declarado su intención de lanzar la droga y comenzar a enviarla a las farmacias de los Estados Unidos esta semana.

En el cuarto trimestre de 2017, el New England Journal of Medicine publicó los resultados de dos ensayos de Fase 3, EVOLVE y EXPAND, que evalúan la seguridad y eficacia del tezacaftor en combinación con ivacaftor en pacientes con FQ. En ambos estudios, los pacientes tratados con el medicamento experimentaron mejoras estadísticamente significativas y clínicamente significativas en la función pulmonar y otras medidas de la enfermedad, con un perfil de seguridad favorable.

«Hoy es un día emocionante para la comunidad de FQ. La aprobación de SYMDEKO, nuestro tercer medicamento para la FQ modificador de la enfermedad, ofrece a muchos pacientes una nueva e importante opción de tratamiento «, dijo Jeffrey Leiden, M.D., Ph.D., Presidente y Director Ejecutivo de Vertex en un comunicado de prensa. «Esta aprobación es un hito importante en nuestro camino para tratar a cada persona con FQ, y seguimos comprometidos a avanzar urgentemente nuestros esfuerzos para desarrollar nuevas medicinas que traten la causa subyacente de la FQ para las muchas personas que aún esperan».

Se sabe que la mutación F508del conduce a una actividad de la proteína CFTR sustancialmente reducida y a una pérdida completa de la secreción de cloruro, que puede provocar la impactación de moco en las vías respiratorias, el tracto gastrointestinal (GI) y los órganos exocrinos. También tiene el potencial de causar consecuencias clínicas graves, como la pérdida gradual de la función pulmonar, los déficits nutricionales, las exacerbaciones pulmonares y la insuficiencia respiratoria.

Es la mutación de CFTR más prevalente en todo el mundo, y se estima que un 46% de los pacientes con FQ estadounidense se ven afectados.

En la combinación, tezacaftor está diseñado para abordar el defecto de tráfico y procesamiento de la proteína CFTR para permitir que llegue a la superficie de la célula, mientras que ivacaftor puede aumentar la cantidad de tiempo que la proteína permanece abierta.

Los eventos adversos (EA) experimentados con mayor frecuencia entre los pacientes incluidos incluyeron exacerbación pulmonar infecciosa, tos, dolor de cabeza, nasofaringitis, aumento de la producción de esputo, pirena, hemoptisis, dolor orofaríngeo y fatiga. No se informaron efectos secundarios graves, y el perfil de seguridad de la combinación de tezacaftor / ivacaftor respalda su uso en una amplia gama de pacientes.

Con la aprobación, tezacaftor / ivacaftor se convierte en el tercero de los medicamentos de Vertex aprobados para pacientes con FQ, y el segundo destinado específicamente a tratar pacientes con esta mutación específica.

«Ya hemos visto el impacto significativo que los medicamentos modificadores de la enfermedad pueden tener en los pacientes y estamos increíblemente satisfechos de que ahora haya una tercera opción de tratamiento que permita que más pacientes se beneficien de la modulación CFTR», dijo Patrick Flume, MD, Director de la Medical University of South Carolina Centro de Fibrosis Quística e Investigador Principal del estudio EXTEND. «En particular, SYMDEKO es una opción de tratamiento importante para los pacientes que nunca iniciaron o suspendieron ORKAMBI, y también proporciona un mayor beneficio sobre KALYDECO solo para los pacientes con mutaciones de función residual».

Vertex se dedica a ayudar a pacientes con FQ y ha iniciado el programa Vertex Guidance & Patient Support (Vertex GPS) para proporcionar un equipo de empleados de la compañía que ayude a los pacientes a comprender los beneficios del seguro y los recursos disponibles para ayudarlos.