Según una historia de Charcot-Marie-Tooth Disease News, la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA), bajo la dirección del comisionado Scott Gottlieb, ha comenzado a cambiar los ensayos clínicos al aceptar nuevas medidas de tratamiento y hacer que los métodos de prueba sean más flexibles. Esto le ha valido los elogios de los grupos de defensa de pacientes con enfermedades raras.

Gottlieb parece estar más ansioso que sus predecesores de trabajar más estrechamente con grupos de defensa de pacientes para desarrollar métodos de prueba que tengan en cuenta los datos del «mundo real» que se han reunido fuera del entorno de prueba, así como una mayor incorporación de nuevos puntos finales de tratamiento.

Estas nuevas medidas también toman en cuenta los historiales de enfermedades naturales, que a menudo pueden variar ampliamente entre las enfermedades raras y ayudan a explicar las circunstancias inusuales que a menudo conllevan.
El estado de los ensayos clínicos en los EE. UU. Ha sido objeto de controversia durante mucho tiempo.
El proceso de los ensayos ha sido objeto de escrutinio debido a diversas ineficiencias, como los requisitos de ensayos redundantes que pueden evitar que los pacientes participen y un enfoque de talla única para los puntos finales estadísticos.

Tradicionalmente, la FDA ha favorecido los ensayos aleatorizados, controlados con placebo, y si bien este sigue siendo el estándar, los esfuerzos más recientes indican una voluntad de investigar diferentes enfoques.

La FDA se ha estado moviendo con una velocidad récord en su aprobación de nuevas terapias y medicamentos, lo que ha permitido que los tratamientos ayuden a los pacientes a un ritmo rápido.

Esto se ha logrado parcialmente mediante el uso de puntos finales alternativos y cambios en las mediciones de prueba. Sin embargo, esta nueva eficiencia debe equilibrarse manteniendo la seguridad y la efectividad.

Un ejemplo de punto final adaptativo es la adopción de la tasa de eventos de exacerbaciones pulmonares en un ensayo financiado por la Fundación de Fibrosis Quística para probar un nuevo tratamiento para la fibrosis quística llamado lenabasum.

El volumen espiratorio forzado tradicional por segundo (FEV1) fue menos útil para este tratamiento, que estaba destinado a reducir la pérdida de tiempo extra de volumen en lugar de causar un cambio inmediato.
La agencia también está aceptando datos de estudios de historia de enfermedades naturales a largo plazo que reducirán la necesidad del uso de placebos como parte de los ensayos.
La FDA está ayudando a financiar estudios para la ataxia de Friedrich, la sarcoidosis, la anemia de células falciformes, la distrofia muscular y el síndrome de Angelman. La agencia también aceptó datos de la historia natural de la enfermedad para su aprobación de un tratamiento para la atrofia muscular espinal.
La voluntad de aceptar puntos finales más centrados en el paciente y tener en cuenta la historia de la enfermedad debe ser considerada como signos positivos por la comunidad de enfermedades raras, y con suerte ayudará a desarrollar tratamientos más seguros y efectivos en el futuro.

Artículos relacionadosMás del mismo autor