Terapias génicas salvan vidas

Las terapias genéticas se han convertido en curas milagrosas para unos cuantos pacientes que presentan enfermedades poco comunes, pero sus esperanzas desaparecen ante los altos precios de los tratamientos que representan un modelo de negocio poco rentable para las empresas farmacéuticas.

Los avances médicos en las últimas decadas han avanzado a un paso sorprendente, pero los medios para financiarlos se han estancado y representan un mal negocio para las empresas de productos farmacéuticos, ya que en algunos casos la cura solo necesita de una dosis y su costo es demasiado alto para representar un buen negocio.

Es claro que sin esas tarifas, las farmacéuticas no pueden ser sostenibles, sobre todo cuando abordan enfermedades raras con curas que solo se administran una vez.

Sobre dicho tema, un analista de Goldman Sachs lanzó una inquietante pregunta sobre la terapia génica. “¿Hay un modelo de negocio sostenible en curar pacientes?”

Las reacciones fueron rápidas y directas. “Frío e inmoral”, dijo uno. “Capitalismo en su máxima expresión”, criticó otro, destacó MIT Technology Review.

Pero la pregunta del analista de Goldman tiene un punto que debe ser tomado en cuenta. Obtener un beneficio sostenido de un tratamiento que solo se administra una vez es complicado, por lo que el fármaco más caro del mundo ilustra el fracaso del sueño de la terapia génica.

Así lo confirma el último movimiento del gigante británico del medicamento GlaxoSmithKline, cuya respuesta a la pregunta del consultor sería un rotuno no. La empresa acaba de vender su cartera de terapias génicas para enfermedades raras a una empresa emergente de Londres (Reino unido) llamada Orchard Therapeutics a cambio de una participación del 20 por ciento en la joven compañía.

Los tratamientos de los que Glaxo se ha desecho eran auténticos milagros: tratamientos de administración única que reemplazan un gen roto y salvan una vida. Uno de ellos es Strimvelis, una terapia para una deficiencia inmune muy rara que permite que algunos niños se curen, con lo que se convertiría en la primera terapia génica que cura en una sola dosis y que está a punto de aprobarse.

Otro de los tratamientos de su catálogo, aún en desarrollo, es una solución de ADN contra un devastador trastorno infantil llamado leucodistrofia metacromática, que afecta el cerebro. Las víctimas pierden su capacidad de hablar, caminar y pensar antes de perder sus vidas.

El problema económico es que las empresas pueden quedarse sin pacientes a los que tratar porque ya han curado a todos los enfermos. O incluso puede que nunca llegaran a tener suficientes pacientes en caso de terapias génicas para enfermedades extremadamente raras.

 

Artículos relacionados: enfermedades raras, terapias genéticas, tratamientos


Fuente: https://goo.gl/9SLRyR

A %d blogueros les gusta esto: