La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Ha otorgado la designación de Terapia Breakthrough al medicamento experimental Lenti-D, que está siendo producido por la compañía de terapia genética Bluebird bio para tratar la adrenoleucodistrofia cerebral.
La adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) es una condición genética que generalmente afecta a los niños. Una variación del gen ABCD1 hace que los ácidos grasos de cadena muy larga se acumulen a niveles dañinos, lo que provoca la ruptura de la capa de mielina que protege los nervios. Para los pacientes con CALD, este daño tiende a ocurrir en el cerebro, lo que resulta en una pérdida progresiva de la función física y neurológica. La afección también se asocia frecuentemente con insuficiencia suprarrenal, que puede causar debilidad, náuseas, cansancio y dolor. Actualmente no existe un tratamiento que pueda revertir los efectos de CALD, pero ciertos medicamentos a menudo pueden reducir los síntomas. Los médicos pueden ofrecer a los pacientes tratamientos para relajar los músculos, tratar las infecciones y la epilepsia. Algunos pacientes también pueden recibir la opción de trasplantes de células madre. También hay investigaciones en curso sobre terapias genéticas que podrían proporcionar mejores opciones de tratamiento en el futuro.
Lenti-D, el fármaco experimental recientemente galardonado con la designación Breakthrough Therapy por la FDA, es una terapia genética. Funciona al reemplazar el gen alterado relacionado con CALD por una copia funcional del mismo gen en las células inmaduras de la médula ósea del paciente. Las células reintroducidas en el paciente que contienen la copia funcional del gen podrían convertirse en diferentes tipos de células, como las células cerebrales, que se espera que funcionen normalmente. Como resultado, los investigadores creen que la acumulación de ácidos grasos de cadena muy larga se descompondrá, reduciendo la deselinación de las neuronas que conduce a síntomas neurológicos y físicos.
La decisión de la FDA de otorgar la designación de Terapia Avanzada al medicamento se basa en los prometedores resultados clínicos de un estudio de Fase 2/3 en el que a los niños de 17 años o menos se les administró Lenti-D. Dos años después de tomar el medicamento, quince de los diecisiete pacientes en el ensayo estaban vivos y libres de discapacidades funcionales mayores.
Se espera que la designación de la FDA acelere el desarrollo de Lenti-D.
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Fuente: https://goo.gl/56BGrF
