Resultados alentadores para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1

Un estudio de fase 1/2 del fármaco lumasiran para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1 ha producido resultados alentadores, informa Alnylam Pharmaceuticals.

Hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1) es una afección rara que afecta los riñones y es causada por una sobreproducción de oxalato. En pacientes con PH1, el exceso de oxalato se combina con el calcio para formar una sustancia dura que se acumula para causar daño. Las acumulaciones de esta sustancia, conocida como oxalato de calcio, pueden causar cálculos renales, daño renal y, en algunos casos, insuficiencia renal, así como sangre en la orina, infecciones del tracto urinario y daño a otras áreas del cuerpo. Hay tres tipos de la condición; tipo 1 es la forma propuesta para ser tratada con lumasiran. Constituye aproximadamente el 80% de los casos de HP y, por lo general, conduce a cálculos renales antes de la edad adulta y la enfermedad renal en etapa terminal puede ocurrir a cualquier edad. Los tipos 2 y 3 representan un estimado del 10% de los casos cada uno. En conjunto, se cree que las tres formas de HP afectan a una de cada 58,000 personas en todo el mundo.

Lumasiran, anteriormente conocido como ALN-GO1, es un fármaco experimental que se está desarrollando para PH1. Es una terapia de ARNi, lo que significa que usa técnicas de silenciamiento génico para tratar afecciones. Lumasiran está diseñado para reducir los niveles de la enzima glicolato oxidasa en el cuerpo. Dado que esta enzima específica está involucrada en la producción de oxalato, se cree que las reducciones en la cantidad también reducen el nivel de oxalato. Esto está destinado a aliviar los efectos de PH1. Este tratamiento experimental ya recibió la designación de medicamento huérfano en los EE. UU. Y la UE, así como la designación de terapia innovadora de la FDA y la designación de Medicamento prioritario de la EMA. Estas designaciones están diseñadas para ayudar a los desarrolladores a investigar el medicamento y, luego de obtener resultados exitosos y su aprobación, llevarlo al mercado.

Los resultados del ensayo clínico en fase 1/2 de lumasiran se presentaron en Italia este año en OxalEurope, European Hyperoxaluria Consortium. Tres cohortes formadas por un total de doce pacientes participaron en un estudio simple ciego, controlado con placebo. Otros ocho pacientes recibieron el medicamento como una expansión de las dos primeras cohortes. En total, participaron veinte pacientes. Se encontró que en las primeras tres cohortes, los que recibieron lumasiran mostraron un nivel reducido de oxalato urinario (en promedio, una reducción del 64%). Estos resultados también fueron duraderos. Pritesh Gandhi, PharmD. Vicepresidente y Gerente General del programa Lumasiran, dice:

“Nos complace presentar datos que señalan esperanza a los pacientes con PH1”.

Se espera más información sobre los resultados de los ensayos clínicos de lumasiran a fines de 2018.

 

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Fuente: https://goo.gl/MzoH68

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