Según una historia de Hematology Times, un medicamento llamado melflufen, de la clase de péptidos alquilantes, parece ser efectivo en el mieloma múltiple resistente al tratamiento. En un ensayo de Fase 2, el medicamento se usó en combinación con dexametasona. Este enfoque de tratamiento fue capaz de producir una tasa de respuesta del 32.1 por ciento en pacientes con mieloma múltiple que ya habían probado varios tratamientos diferentes, como inhibidores del proteasoma, inmunomoduladores, pomalidomida y daratumumab.

Sobre el mieloma múltiple

El mieloma múltiple es un tipo de cáncer de sangre poco frecuente que afecta a las células plasmáticas. Las células plasmáticas son un tipo de glóbulo blanco que es responsable de la producción de anticuerpos. Cuando se ven afectados por este cáncer, liberan anticuerpos anormales que pueden causar una serie de complicaciones, como disfunción hepática, sangre engrosada y amiloidosis. No se conoce bien la causa directa del mieloma múltiple, pero existen varios factores de riesgo, como el consumo de alcohol, la gammapatía monoclonal de importancia indeterminada, la obesidad, la exposición a la radiación, ciertos productos químicos y los antecedentes familiares. Los síntomas incluyen problemas neurológicos, insuficiencia renal, anemia, dolor de huesos e infecciones. Después del tratamiento, el mieloma múltiple a menudo recae; es posible que no produzca síntomas en las primeras etapas. La tasa de supervivencia a cinco años es del 49 por ciento en los Estados Unidos.

Sobre el estudio

La desventaja del estudio fue que casi todos los pacientes en el ensayo experimentaron un efecto secundario adverso debido al tratamiento. A pesar de esta desventaja, la necesidad de nuevos tratamientos es urgente para el mieloma múltiple, especialmente debido a que es común que el cáncer recaiga en última instancia. En comparación con otros tratamientos, melflufen ofrece un mecanismo de acción único. Como resultado de esta necesidad, los problemas con los efectos secundarios en general se consideraron manejables, y vale la pena considerar la efectividad del medicamento.

Vale la pena señalar que, en general, el medicamento no mostró beneficios para todos los pacientes; aproximadamente el 47 por ciento descontinuó el uso cuando la enfermedad continuó progresando, y el 15 por ciento tuvo que suspenderse debido a eventos adversos. Los eventos adversos incluyeron neutropenia, trombocitopenia y anemia. En el estudio, la tasa de respuesta global se definió como respuesta parcial o mejor.

Aunque melflufen no parece funcionar para todos y puede tener efectos secundarios significativos, aún podría ser una opción viable para los pacientes cuya enfermedad ha desarrollado resistencia a los tratamientos actualmente disponibles.

 

 

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