La FDA designa vía rápida para el tratamiento del síndrome de Prader-Willi, DCCR

Krista Rossi

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó una designación de vía rápida a la liberación controlada de diazóxido de colina de Soleno Therapeutics, Inc. (DCCR) para el tratamiento del síndrome de Prader-Willi (PWS), un raro trastorno genético que ocurre en aproximadamente 1 de cada 15,000 nacimientos.
«La recepción de la designación Fast Track representa un hito importante para Soleno y nuestro programa de desarrollo clínico DCCR», dijo Anish Bhatnagar, MD, director ejecutivo de Soleno Therapeutics, Inc., en un comunicado reciente. «PWS es una afección devastadora con una gran necesidad médica no cubierta y, en base a los datos generados hasta la fecha, creemos que DCCR tiene el potencial de abordar esta brecha crítica de tratamiento».DCCR es una nueva sal cristalina de diazóxido protegida por patente formulada como una tableta de liberación controlada una vez al día; actualmente se está investigando como un tratamiento para PWS en un ensayo en fase 3 en curso, iniciado en mayo pasado (2018), en varios sitios en todo Estados Unidos.

El objetivo del ensayo de fase 3 es evaluar los efectos del tratamiento en niños y adultos con SPW. Una medida de resultado primaria del ensayo es un cambio en el comportamiento relacionado con la hiperfagia medido por el puntaje total de un cuestionario de hiperfagia en el período de tiempo de 13 semanas. Las medidas de resultado secundarias para el ensayo incluyen un cambio en la masa de grasa corporal, una impresión clínica global de mejoría y una impresión global de cambio en el cuidador, medida en el período de 13 semanas. Los brazos del estudio incluyen un placebo y un grupo experimental, y ambos recibieron 75 a 450 mg de placebo o DCCR.

La fecha de finalización primaria estimada es diciembre de 2018.

«La inscripción en nuestro ensayo clínico de fase 3 para DCCR en PWS está en curso en varios sitios en los Estados Unidos con [una] designación de vía rápida», agregó el Dr. Bhatnagar, «Esperamos con interés la colaboración continua con la FDA, con el objetivo de brindar DCCR a los pacientes que lo necesitan lo más rápidamente posible «.

PWS es una enfermedad hereditaria genética causada por la eliminación de una parte del cromosoma 15, que se hereda del padre. Se caracteriza por hiperfagia-hambre insaciable-que puede conducir a morbilidades significativas, como la rotura del estómago, la obesidad, la diabetes, las enfermedades cardiovasculares y la mortalidad. Actualmente no hay tratamientos disponibles para tratar la hiperfagia, que se sabe que disminuye severamente la calidad de vida de los pacientes y sus familias.

Anteriormente, DCCR recibió una designación de medicamento huérfano de la FDA y la Unión Europea para el tratamiento del síndrome de Prader-Willi. Se prevé una concesión de 7 años de exclusividad de mercado de la FDA en esta indicación.

 

 

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