La FDA concede la designación de vía rápida a Dilanubicel para pacientes alogénicos trasplantados de sangre del cordón umbilical

Krista Rossi

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó una designación rápida al dilanubicel (NLA101) de Nohla Therapeutics para pacientes con neoplasias malignas hematológicas de alto riesgo que reciben un trasplante alogénico de sangre del cordón umbilical, que se usa con mayor frecuencia para tratar pacientes con cánceres raros como leucemias, linfomas, mieloma múltiple, síndrome mielodisplásico y otros trastornos de la médula ósea.

«La designación Fast Track de la FDA representa otro hito reglamentario importante para dilanubicel a medida que seguimos buscando estrategias de desarrollo acelerado en EE. UU., Europa y Japón», dijo Katie Fanning, presidenta y directora general de Nohla Therapeutics, en un comunicado reciente. «Esta designación de la FDA refuerza aún más la importancia de los resultados clínicos de dilanubicel hasta la fecha y su potencial como una opción de tratamiento importante para los pacientes sometidos a trasplante de células madre hematopoyéticas».

Dilanubicel es un producto de células madre progenitoras y progenitoras hematopoyéticas expandido, ex vivo, universal, diseñado para entregar una hematopoyesis transitoria rápida. No requiere compatibilidad del tejido con antígeno leucocitario humano (HLA), a diferencia de las terapias celulares alogénicas autólogas o específicas del paciente, y también puede inducir beneficios inmunológicos a largo plazo con la posibilidad de mejorar la supervivencia, ya que se desarrolló para proporcionar protección temporal a corto plazo. función de la médula ósea hasta que el sistema inmune de un paciente se recupere.

Un estudio de fase única de brazo único que evaluó la eficacia y seguridad de dilanubicel en pacientes con neoplasias malignas hematológicas que se sometieron a un trasplante de sangre de cordón mielodepresivo sirvió de base para la designación. Cuando se compararon con un grupo de control separado, los resultados mostraron que la infusión de dilanubicel era segura y conducía a una recuperación más rápida de neutrófilos y plaquetas con una mejor supervivencia a largo plazo. Además, ni la enfermedad grave de injerto contra huésped (EICH) ni la mortalidad relacionada con el trasplante se informaron en los pacientes tratados con dilanubicel.

Actualmente, dilanubicel está en evaluación en 2 ensayos de fase 2. Se establece un ensayo aleatorizado de fase 2b para evaluar el uso de dilanubicel en pacientes con leucemia bifenotípica aguda, leucemia linfoblástica aguda en remisión, leucemia mieloide aguda (LMA) en remisión, leucemia mieloide crónica y síndrome mielodisplásico. Un total de 160 pacientes con tumores malignos hematológicos sometidos a un trasplante alogénico mieloablativo del cordón umbilical con o sin dilanubicel se han inscrito. La medida de resultado primaria para el ensayo será el momento del injerto (ANC mayor o igual a 500) en ambos brazos (CBT mieloablativo estándar con y sin progenitores de sangre de cordón expandidos genéricos) medido en el período de 2 años. .

El ensayo global fase 2 LAUNCH también está inscribiendo pacientes con AML en riesgo de neutropenia después de la administración de tratamiento intensivo con quimioterapia. Tasa de eventos recurrentes de infección bacteriana o fúngica de grado 3 o superior, medida de la aleatorización durante el seguimiento de 84 días después de la aleatorización, 30 días después de la última infusión de NLA101 o 30 días después de la última infusión de quimioterapia para el brazo de control (lo que ocurra más tarde) ) servirá como la medida de resultado principal.

«Esperamos con interés trabajar con la FDA y otras agencias reguladoras después de recibir los resultados de primera línea de nuestro estudio aleatorizado de Fase 2b en esta población de pacientes», agregó Fanning.

Anteriormente, dilanubicel recibió la designación de medicina prioritaria (PRIME) de la Agencia Europea de Medicamentos, y una designación de medicamento huérfano de la FDA y la Comisión Europea.

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Fuente: https://goo.gl/rr1nwj

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