Se planea realizar un estudio para investigar los efectos del fármaco experimental PTC596 en niños con glioma pontino intrínseco difuso recientemente diagnosticado y glioma de alto grado. El estudio se compone de dos etapas; la fase I investigará la dosis recomendada de fase II, y la fase II implicará un componente quirúrgico y evaluará los efectos de PTC596.
Los gliomas son tumores cerebrales que pueden afectar a niños y adultos.
Se espera que el ensayo clínico reclute aproximadamente a treinta pacientes, que podrían tener entre 36 meses y 21 años de edad.
Fase I
La Fase I del ensayo está diseñada para encontrar la dosis máxima tolerada o la dosis recomendada del fármaco experimental PTC596 para la fase II. Los pacientes que participan en esta fase también serán tratados con radioterapia y terapia de mantenimiento con el medicamento. Según el sitio web, PTC596 se administrará dos veces por semana durante seis a siete semanas, y la terapia de mantenimiento durará hasta 25 ciclos. Para esta primera parte del ensayo, los investigadores evaluarán factores tales como cuál es la dosis segura más alta del medicamento (en combinación con radioterapia), los posibles efectos secundarios del medicamento, si afecta la calidad de vida del paciente y si la la combinación es un tratamiento efectivo, entre otras medidas.
Fase II
Después de que la fase I descubra la dosis recomendada para la fase II de PTC596, la segunda fase quirúrgica del estudio incluirá participantes que tienen un DIPG recientemente diagnosticado y pacientes que han sido recientemente diagnosticados con HGG y que también cumplen con otros criterios de elegibilidad. Se esperan hasta seis pacientes en esta parte quirúrgica del estudio. Los investigadores investigarán qué tan efectivo es PTC596 como tratamiento (en combinación con radioterapia) y si es capaz de alcanzar tumores en el cerebro. Además, el estudio tiene como objetivo evaluar si el medicamento afecta la calidad de vida de los pacientes y cuáles son los efectos secundarios del medicamento, entre otras cosas.
Para obtener más información sobre este estudio, cómo se lleva a cabo y quién es elegible, puede consultar la lista original del estudio aquí (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03605550).
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Fuente: https://goo.gl/dnL46H
