Datos provisionales positivos para el tratamiento de PKU sintética biótica

Estados Unidos:

Las acciones de Synlogic, Inc. están subiendo esta mañana después de que el New York Times destacó que los bióticos sintéticos patentados de la compañía se usan para tratar pacientes con fenilcetonuria, más comúnmente conocida como PKU. El mismo día en que se imprimió el artículo, la compañía publicó datos provisionales positivos de un estudio en curso sobre su tratamiento de PKU.

La PKU es causada por un defecto en el gen que codifica la fenilalanina hidroxilasa (HAP), una enzima hepática que metaboliza un aminoácido esencial conocido como fenilalanina (Phe). Si la Phe se acumula en la sangre y el cerebro, puede volverse tóxica. El tratamiento actual requiere un estricto control dietético e incluye el uso de suplementos de proteína sin Phe. Se estima que hay unas 16.500 personas que viven con PKU en los Estados Unidos.

Synlogic, con sede en Cambridge, Massachusetts, está desarrollando SYNB1618, un biótico sintético que ha sido diseñado para consumir fenilalanina (Phe), un aminoácido esencial que puede acumularse a niveles dañinos en pacientes con PKU con graves consecuencias. SYNB1618 está diseñado para funcionar en el tracto gastrointestinal. Esta mañana, la compañía publicó datos provisionales de un estudio de Fase I / IIa con voluntarios sanos. Los datos provisionales mostraron que el biótico sintético era seguro y tolerable. La compañía dijo que de acuerdo con los estudios preclínicos, los datos provisionales mostraron que la dosificación oral de SYNB1618 “produjo una importante producción dependiente de la dosis de biomarcadores específicamente asociados con la actividad de SYNB1618, lo que demuestra una prueba de mecanismo”.

La plataforma biótica sintética de la compañía utiliza los principios de la biología sintética para “diseñar una cepa de bacterias probióticas (E. coli Nissle) para realizar o administrar funciones específicas perdidas o dañadas debido a una enfermedad”, según datos de la compañía. SYNB1618 está diseñado para metabolizar Phe a “compuestos inofensivos”. Synlogic dijo que esos compuestos incluyen ácido transcinnámico (TCA) en la sangre, que se metaboliza en el hígado y se excreta en forma de hipurato (HA) en la orina. TCA y HA, por lo tanto, representan biomarcadores específicos de la actividad de SYNB1618 como lo demuestran los datos preclínicos de Synlogic, dijo la compañía en su anuncio.

 “Hemos identificado una dosis para la próxima fase de nuestro ensayo en curso en pacientes con PKU y esperamos ampliar estos resultados provisionales cuando informemos los datos de primera línea del brazo de tratamiento del paciente de esta prueba a mediados de 2019. Es importante destacar que los datos también demuestran el potencial de nuestra plataforma Synthetic Biotic para abordar las condiciones en las que se puede diseñar un medicamento vivo diseñado para realizar una función metabólica específica dentro del tracto gastrointestinal “, dijo Aoife Brennan, presidente interino y director ejecutivo de Synlogic. declaración.

Synlogic anticipa los datos principales del estudio de fase I / IIa a mediados de 2019. La compañía planea presentar los datos finales de este ensayo clínico en una “reunión médica apropiada”. Además, la compañía dijo que continuará “optimizando el desarrollo del proceso de fabricación y la formulación de SYNB1618 en preparación para estudios clínicos en etapas posteriores”.

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Fuente: https://goo.gl/gXvQaL

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