La FDA rechaza medicamento para el síndrome de quilomicronemia familiar

Estados Unidos:

Según una historia de Akcea Therapeutics, la compañía recibió recientemente una respuesta de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) con respecto a su Solicitud de Nuevo Medicamento para WAYLIVRA (volanesorsen). Decepcionante, la agencia optó por rechazar el medicamento para su aprobación en el mercado. Para una enfermedad con opciones de tratamiento limitadas, tanto Akcea como la comunidad de pacientes expresaron su consternación ante las noticias.

Acerca del Síndrome de Quilomicronemia Familiar

El síndrome de quilomicronemia familiar, que también se conoce como deficiencia de lipoproteína lipasa, es un trastorno genético raro que se caracteriza por la producción inadecuada de lipoproteína lipasa debido a un gen defectuoso. Esto resulta en niveles muy altos de triglicéridos. Los signos y síntomas de la condición incluyen depósitos de grasa debajo de la piel y dolor de estómago. Sin intervención, el trastorno puede provocar problemas hepáticos y pancreatitis. Esto también puede eventualmente causar que el paciente desarrolle diabetes. Cuando aparece el síndrome por primera vez, a menudo se presenta con retraso del crecimiento y dolor cólico. El tratamiento para el síndrome de quilomicronemia familiar a menudo implica una dieta estricta que es baja en grasas y carbohidratos simples. Los medicamentos hipolipemiantes también pueden ser de utilidad. En la UE, existe una terapia genética disponible para los pacientes que experimentan síntomas graves a pesar de las restricciones dietéticas, pero solo un paciente la ha usado alguna vez.

Una decepción para los pacientes

En respuesta a las noticias, la página de Facebook Vivir con Síndrome de Quilomicronemia Familiar publicó una publicación que destaca por qué este nuevo fármaco habría sido un activo valioso para los pacientes:

    «La comunidad de FCS está muy decepcionada por la noticia de esta decisión de la FDA con respecto a Waylivra, el único fármaco adecuado para ayudar a las personas a controlar el dolor y los síntomas de FCS …»

Actualmente no hay alternativas de tratamiento reales para aquellos pacientes que no pueden controlar su síndrome a través de una dieta en los EE. UU. No está del todo claro qué llevó a la FDA a decidir rechazar el medicamento.

Prometedor en los ensayos

En ensayos, Waylivra pudo reducir los niveles de triglicéridos en un 77 por ciento. Reducir los niveles de triglicéridos es un objetivo principal del síndrome de quilomicronemia familiar, ya que puede evitar la aparición de síntomas y dolor. La droga tampoco parecía tener ningún efecto secundario peligroso; los más comunes fueron las reacciones en el sitio de inyección y la reducción en los niveles de plaquetas.

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Fuente: https://goo.gl/Ejcbup

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