NIH lanza iniciativa para acelerar terapias curativas genéticas para enfermedad de células falciformes

Estados Unidos:

Krista Rossi
En un esfuerzo por acelerar una cura para la enfermedad de células falciformes (SCD), los Institutos Nacionales de Salud (NIH) lanzaron la Iniciativa Cure Sickle Cell para acelerar el ritmo de desarrollo de las terapias genéticas. Al utilizar los últimos descubrimientos genéticos y avances tecnológicos, el NIH tiene como objetivo trasladar estas terapias a ensayos clínicos dentro de 5 a 10 años.

“El objetivo de la iniciativa es construir una plataforma para datos existentes y futuros que puedan ser utilizados por los investigadores para realizar cualquier análisis que deseen”, Traci Mondoro, PhD, jefe de rama de la Rama de Ciencia y Recursos Translacionales de Sangre en la División de Sangre Enfermedades y Recursos en el Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre (NHLBI), dijo a Rare Disease Report®. “Cualquier análisis realizado en nombre de la iniciativa se utilizará para ayudar en el desarrollo de ensayos clínicos futuros o para ayudar a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. En la aprobación / regulación de terapias genéticas para SCD”.

Las terapias génicas que modifican las propias células madre hematopoyéticas (HSC) del paciente serán un foco de la iniciativa Cure Sickle Cell Initiative, que busca desarrollar curas para un grupo mucho más amplio de personas con la enfermedad. Dado que estas HSC posiblemente se puedan modificar y administrar al paciente mediante un trasplante de médula ósea, una cura puede ser viable para los pacientes que no pueden encontrar un donante compatible.

Con sus socios de investigación, la iniciativa creará un almacén nacional de datos de terapias genéticas para la enfermedad de células falciformes y realizará análisis comparativos de enfoques terapéuticos para evaluar tanto la efectividad clínica como la rentabilidad.

“Los datos vendrán de registros de pacientes que existen actualmente y de ensayos clínicos en curso / futuros”, agregó el Dr. Mondoro.

También se crearán redes nacionales para que el aprendizaje y el compromiso con la investigación, los ensayos clínicos y otras actividades que se realizan en todo el país sean más fáciles para los pacientes y los proveedores.

“El compromiso de los pacientes será una piedra angular de este esfuerzo”, dijo en una declaración reciente el director ejecutivo de la Iniciativa, el hematólogo Edward J. Benz Jr., MD, presidente y CEO emérito de Dana-Farber Cancer Institute y Emmes Corporation. “Los pacientes trabajarán junto con los investigadores para desarrollar y reclutar para ensayos clínicos”.

Junto con la iniciativa del NIH, el NHLBI buscará apoyar el desarrollo de recursos de terapias genéticas y celulares, ensayos clínicos, análisis comparativos de diferentes estrategias de gestión, repositorios de datos y recursos, y actividades de participación de pacientes y defensores relacionadas con terapias curativas para esta condición .

Para poner en marcha la infraestructura de investigación y participación de la iniciativa, el NHLBI comprometió $ 7 millones adicionales. El NIH gasta alrededor de $ 100 millones anuales en la investigación de la enfermedad de células falciformes.

La investigación básica que abarca décadas en estudios humanos a pequeña escala y modelos animales en SCD ha sentado las bases para potenciales enfoques genéticos novedosos para la curación, como la edición genética de las células de la médula ósea. El programa NHLBI ha estado fabricando productos terapéuticos celulares en colaboración con investigadores. Dichos productos incluyen células genéticamente modificadas, que se pueden usar de forma segura en pacientes en ensayos clínicos.

“Hay ensayos clínicos en fase inicial en curso en terapia génica, en oposición a la edición de genes, que se están realizando para establecer la dosis y la seguridad en pequeños grupos de pacientes”, dijo el Dr. Mondoro. “El objetivo de la iniciativa es ayudar a las pruebas de fase 1 a avanzar y ayudar a las terapias que aún no están en el ser humano a cumplir con los requisitos para hacerlo”.

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Fuente: https://goo.gl/tzGh17

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