La FDA designa medicamento huérfano a OBI-3424 para tratamiento de leucemia linfoblástica aguda

Estados Unidos:

Krista Rossi
El día de ayer 19 de septiembre de 2018, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó una designación de medicamento huérfano al OBI-3424 de OBI Pharma, Inc. para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda (ALL).

«Esta designación adicional de medicamentos huérfanos para OBI-3424 por la FDA es un paso significativo en el desarrollo de este fármaco candidato en ALL, incluida T-ALL, una enfermedad de necesidad médica no satisfecha con opciones de tratamiento limitadas», dijo Amy Huang, gerente general de OBI Pharma, en una declaración reciente: «Estamos entusiasmados de que la FDA haya reconocido la necesidad de desarrollar nuevos agentes terapéuticos dirigidos como OBI-3424 en la lucha contra la ALL».

Un primer profármaco de molécula pequeña novela en su clase, OBI-3424 se dirige a cánceres en los que la enzima aldo-ceto reductasa 1C3 (AKR1C3) está sobreexpresada; libera selectivamente un agente alquilante de ADN en presencia de la enzima AKR1C3.

OBI-3424 se está estudiando en un ensayo clínico de fase 1/2 en pacientes con tumores sólidos, como el carcinoma hepatocelular (HCC) y el cáncer de próstata resistente a la castración (CRPC), que ha comenzado a inscribirse en el MD Anderson Cancer Center de la Universidad de Texas.

Las medidas de resultado primarias actuales para el ensayo incluyen una serie de variables, como la incidencia y la gravedad de los eventos adversos (EA), los cambios de seguridad en el electrocardiograma (ECG) y el peso corporal, el número de participantes con toxicidades limitantes de la dosis (DLT), y definir la dosis recomendada de fase 2 (RP2D).

Las medidas de resultado primarias con respecto a la farmacocinética (PK) incluyen el tiempo hasta la concentración máxima (Tmax), la concentración máxima máxima en plasma (Cmax), la magnitud de la pendiente de la regresión lineal de la concentración logarítmica frente al perfil de tiempo durante la fase terminal (Kel ), la vida media (T1 / 2) y la curva bajo la concentración-tiempo (AUClast).

La prueba estará compuesta por 2 brazos de tratamiento experimental. Un brazo recibirá una fase de intensificación de la dosis de OBI-3424 (1.0 mg / m ^ 2 a 24.0 mg / m ^ 2) mediante infusión IV los días 1 y 8 de cada ciclo de 21 días para determinar la MTD y la RP2D. El otro brazo experimental será una fase de expansión de cohorte y recibirá OBI-3424 por infusión intravenosa los días 1 y 8 de cada ciclo de 21 días a las dosis establecidas por el mes hasta la fecha (MTD) y RP2D.

Se espera que aproximadamente 92 participantes adultos se inscriban en la prueba con una fecha anticipada de finalización del 31 de agosto de 2021.

Anteriormente, se le otorgó a OBI-3424 un estado de medicamento huérfano para el tratamiento de HCC.

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Fuente: https://goo.gl/n6bZVX

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