FDA Green Lights Romiplostim para pacientes pediátricos con trombocitopenia inmune

Estados Unidos:

Krista Rossi
La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado romiplostim (NPLATE, Amgen Inc.) para el tratamiento de pacientes pediátricos de 1 año o más con trombocitopenia inmunitaria (PTI) durante un mínimo de 6 meses y que han tenido una respuesta insuficiente a los corticosteroides , inmunoglobulinas, o esplenectomia.

Dos ensayos clínicos doble ciego controlados con placebo sirvieron como base para la aprobación.

Un estudio (NCT01444417) incluyó pacientes con enfermedad refractaria o recidivante a los que se les administró al menos 1 terapia ITP previa. Los participantes se asignaron al azar (2: 1) para administrar romiplostim (n = 42) o placebo (n = 20). En el brazo de placebo, 22 pacientes (52%) a los que se administró romiplostim y 2 (10%) lograron una respuesta plaquetaria duradera (al menos 6 recuentos de plaquetas semanales ≥ 50 × 109 / L durante las semanas 18 a 25 de tratamiento).

Definida como una respuesta plaquetaria duradera o transitoria, la tasa de respuesta global se logró en 30 (71%) y 4 (20%) pacientes, respectivamente. En comparación con 1 semana en pacientes que recibieron placebo, los pacientes a los que se administró romiplostim tuvieron un recuento de plaquetas ≥ 50 x 109 / L para una mediana de 12 semanas. Con valores p todos menos que .05, los 3 puntos finales reflejaron resultados estadísticamente significativos.

Otro estudio incluyó pacientes diagnosticados con PTI al menos 6 meses antes de la inscripción. Los participantes se asignaron al azar (3: 1) para administrar romiplostim (n = 17) o placebo (n = 5). Durante el período de tratamiento, 15 pacientes a los que se les administró romiplostim lograron un recuento de plaquetas ≥ 50 x 109 / L durante 2 semanas consecutivas y un aumento en el recuento de plaquetas de ≥ 20 × 109 / L por encima del valor basal durante 2 semanas consecutivas. El punto final no fue alcanzado por ningún paciente.

La contusión, la infección del tracto respiratorio superior y el dolor orofaríngeo incluyeron las reacciones adversas más comunes (≥ 25%) en pacientes pediátricos.

Se recomienda administrar romiplostim como una inyección subcutánea semanal basada en el peso corporal real (1 mcg / kg). Hasta que el paciente logre un recuento de plaquetas ≥ 50 x 109 / L, la dosis debe ajustarse en incrementos de 1 mcg / kg. Doce semanas es el tiempo recomendado para una reevaluación del peso corporal.

La trombocitopenia inmune es un trastorno hemorrágico poco frecuente en el que las plaquetas de la sangre son atacadas por error por el sistema inmunológico del cuerpo. Los pacientes pediátricos pueden desarrollar ITP después de infecciones virales en algunos casos.

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Fuente: https://goo.gl/3czXPH


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