El fármaco recientemente aprobado Ultomiris se desempeña bien en un ensayo de síndrome urémico hemolítico atípico

Según una historia de statnews.com, la compañía de biotecnología Alexion Pharmaceuticals anunció recientemente que su producto Ultomiris, que fue aprobado recientemente como un tratamiento para la hemoglobinuria paroxística nocturna, también tuvo éxito recientemente en un ensayo de 56 pacientes con la enfermedad renal rara atípica hemolítica atípica síndrome urémico. Ultomiris es esencialmente una versión más duradera de Soliris, otro medicamento de la compañía. Los pacientes que tomaban Soliris anteriormente se están cambiando gradualmente al nuevo medicamento.

Sobre el síndrome urémico hemolítico atípico

El síndrome urémico hemolítico atípico es una enfermedad muy rara, progresiva y potencialmente mortal que se caracteriza principalmente por la formación de coágulos sanguíneos en muchos vasos sanguíneos pequeños dentro del cuerpo. En al menos algunos casos, el síndrome urémico hemolítico atípico es el resultado de mutaciones que afectan a las proteínas que regulan el sistema del complemento, un componente del sistema inmunológico. La actividad incontrolada de este sistema es lo que permite que aparezcan los síntomas de la enfermedad, que pueden incluir fatiga, hinchazón, diarrea, vómitos, dolor abdominal, confusión, convulsiones, coma, insuficiencia renal, ataque cardíaco y accidente cerebrovascular. Esta enfermedad puede aparecer junto con otras enfermedades también. El tratamiento para esta enfermedad puede incluir trasplante de riñón, intercambio / infusión de plasma, el medicamento eculizumab y diálisis. Se necesitan tratamientos más efectivos para esta enfermedad, ya que los pacientes tienen malos resultados y una calidad de vida en general.

Los pacientes que toman Ultomiris deben recibir una infusión cada ocho semanas, lo cual es una mejora considerable sobre Soliris, que requiere infusiones cada dos semanas.


Resultados de prueba

Los resultados del ensayo indican que Ultomiris tiene cierta promesa para el tratamiento del síndrome urémico hemolítico atípico. Después de 26 semanas, el 54 por ciento de los pacientes vio un retorno de sus niveles de plaquetas a la normalidad, mejoró la función de sus riñones y menos destrucción de sus glóbulos rojos.

Teniendo en cuenta la eficacia limitada de muchas terapias actuales, Ultomiris tiene el potencial de convertirse en un nuevo enfoque estándar para el síndrome urémico hemolítico atípico. Alexion espera tener el medicamento aprobado en esta indicación dentro de la UE, los EE. UU. Y Japón tan pronto como sea posible. La compañía continúa desarrollando el medicamento, incluida una versión que se puede administrar más fácilmente.

James Moore

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Fuente: http://bit.ly/2G46sU8

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