Nuevo tratamiento potencial para la criptococosis otorgada a una designación de fármaco huérfano

Criptococosis

La criptococosis es una enfermedad causada por el hongo Cryptococcus. Puede afectar los pulmones, la médula espinal o el cerebro. Cuando el cerebro está infectado, la condición se llama meningitis criptocócica.

Desafortunadamente, la criptococosis es solo una de las muchas infecciones por hongos que tienen una alta necesidad no satisfecha. Por ejemplo, las infecciones causadas por hongos Mucorales, Fusarium, Scedosporium y Aspergillus tienen una tasa de mortalidad de entre el 50 y el 80%. El tratamiento estándar para las infecciones por hongos es la anfotecricina B y la flucitosina, sin embargo, a menudo es ineficaz. Además, se sabe que esta terapia causa efectos secundarios graves (como toxicidad renal y anemia). Requiere hospitalización que afecta la calidad de vida del paciente, y más hongos se están volviendo resistentes a medida que pasa el tiempo.

La mayoría de los pacientes que desarrollan criptococosis ya tienen un sistema inmunitario débil por VIH / SIDA, trasplante de órganos, altas dosis de corticosteroides, enfermedad de Hodgkin o cáncer. La terapia estándar ha prolongado la vida de algunos pacientes. Sin embargo, para los pacientes con VIH en particular, la meningitis criptocócica sigue siendo la principal causa de mortalidad. Esto es especialmente cierto en los países de bajos ingresos.

Para abordar esta clara necesidad, Amplyx Pharmaceuticals ha estado investigando diligentemente APX001 como un posible tratamiento para la criptococosis.


Desarrollo de APX001

APX001 acaba de recibir la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA para el tratamiento de la criptococosis. Anteriormente, había recibido esta designación, así como la Designación de producto de enfermedades infecciosas calificadas para coccidioidomicosis, aspergilosis, candidiasis y otras infecciones por hongos causadas por hongos Mucorales, Fusarium spp. O Scedosporium spp.

Los investigadores creen que cuando se usa en combinación con fluconazol, esta terapia podría ser una terapia efectiva y transformadora para las personas con criptococosis, que ayuda específicamente en el tratamiento de la meningitis criptocócica. Amplyx está desarrollando el medicamento como un tratamiento oral que se toma una vez al día.

Trudy Horsting

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Fuente: http://bit.ly/2Gwo6QJ

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