Recientemente, la Dra. Janet Maynard, quien actualmente es directora de la Oficina de Desarrollo de Medicamentos Huérfanos de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), escribió un artículo en el que habla sobre los logros recientes de la agencia en el campo de las enfermedades raras y también analiza formas en que la FDA planea ayudar a facilitar y mejorar el proceso de desarrollo de medicamentos para enfermedades raras y otros productos en el futuro.

2018 fue un gran año para los tratamientos de enfermedades raras en los que la FDA aprobó más terapias innovadoras diseñadas para tratar enfermedades raras que nunca. Esto incluyó 35 productos que fueron aprobados bajo la designación de medicamento huérfano. Este es el número más grande en cualquier año desde la aprobación de la Ley de Medicamentos Huérfanos en 1983. En general, el ritmo de desarrollo de las terapias de enfermedades raras es tan rápido como siempre lo ha sido.

Sin embargo, la FDA todavía está trabajando para mejorar su proceso para terapias y productos de enfermedades raras. La agencia está trabajando actualmente para recopilar una mayor participación de las partes interesadas de diversos orígenes, incluidos políticos, pacientes y expertos científicos.

Además, la agencia está organizando una reunión pública el 29 de abril con la intención de centrar las voces de los cuidadores y pacientes de enfermedades raras. El objetivo será mejorar la comprensión de la FDA de los impactos diarios de las enfermedades raras en estas poblaciones. Además, la agencia espera recopilar nueva información sobre puntos en común a través de diferentes indicaciones que puedan mejorar el proceso de desarrollo regulatorio para productos de enfermedades raras. El Dr. Maynard también anunció cambios en el proceso de revisión de subvenciones de la FDA que centrarán la retroalimentación de los pacientes reunidos en sesiones de escucha grabadas en las que los pacientes discuten el impacto de su enfermedad.

Otras acciones que la agencia planea implementar en 2019 incluyen un portal para pacientes. Este portal está pensado como un método más simplificado para que los pacientes y cuidadores se comuniquen con la FDA y organicen reuniones en persona con representantes de la agencia. La FDA también establecerá un nuevo Comité de Revisión Interna de Donaciones de Productos Huérfanos de la FDA que incluirá expertos en enfermedades raras y reguladores. Esto permitirá un proceso de evaluación de subvenciones más informado que incluirá comentarios de investigadores de enfermedades raras.

James Moore

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Fuente: http://bit.ly/2I1BMUz