Un estudio encuentra que Firdapse es el tratamiento más efectivo para LEMS, pero no es el más comúnmente prescrito

Los resultados del estudio más grande de los Estados Unidos hasta la fecha del Síndrome Miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) han indicado que para la mayoría de los pacientes, Firdapse es la opción de tratamiento más efectiva disponible en la actualidad.

Los datos para esta investigación provienen del sistema de información de salud de Veterans Affairs (VA) llamado VistA. VistA es actualmente el registro médico electrónico más grande del país. Específicamente, este estudio utilizó registros de octubre de 1999 a septiembre de 2013. El conjunto total de datos fue de 12,523,409 pacientes. De estos, 48 ​​tuvieron un diagnóstico de LEMS y se consideró que 9 pacientes tenían la enfermedad.

Los resultados de este estudio fueron publicados en Muscle & Nerve.


Recomendaciones
LEMS y SCLC

El LEMS es una enfermedad neuromuscular y autoinmune rara que causa síntomas como debilidad en los músculos proximales, problemas respiratorios, dificultad para masticar y tragar, deficiencias en la marcha y problemas oculares.

También se encontró que el 58% de los pacientes con LEMS en este estudio tenían cáncer de pulmón de células pequeñas (CPCP). Para el 61% de estos individuos, uno de estos diagnósticos condujo al otro. La asociación de estas dos enfermedades es bien conocida entre oncólogos y neurólogos.

Desafortunadamente, los pacientes con LEMS que no tienen SCLC tardaron aproximadamente un año más en recibir su diagnóstico de LEMS que los que tenían ambas afecciones. Esto significa que estos pacientes no pudieron recibir el tratamiento con LEMS hasta después de haber vivido con la enfermedad durante un período de tiempo significativo. Es posible que otras personas que tienen SCLC y LEMS nunca reciban su diagnóstico de LEMS porque los síntomas de LEMS pueden atribuirse erróneamente a los efectos secundarios de la quimioterapia.

Es importante tener en cuenta que puede haber cierto sesgo en estos datos, ya que casi todos los pacientes con AV en el estudio eran hombres y muchos de ellos también eran fumadores de cigarrillos. Como los fumadores tienen un mayor riesgo de desarrollar SCLC, es posible que los datos no sean completamente exactos.


Predominio

Este estudio también tuvo en cuenta la prevalencia de LEMS. Los investigadores encontraron una incidencia similar de enfermedad en los Estados Unidos y Europa. Afortunadamente, la mayoría de los pacientes documentados experimentaron mejoras con la terapia (80%).

En los Estados Unidos, hubo 2.6 casos confirmados de LEMS por cada 1,000,000 de personas. 0.6 fueron diagnosticados recientemente en el país cada año. Dicho esto, hubo muchos casos indeterminados (23) y, por lo tanto, los investigadores creen que la verdadera incidencia es en realidad mayor.

Para los individuos en este estudio, la edad promedio en que se experimentaron los síntomas fue de 60 años. A partir de este momento, les tomó un promedio de 10 meses para ser diagnosticados con LEMS.

El 83% de los pacientes tenía anticuerpos contra VGCC, que es un signo distintivo de LEMS.


Tratos

El tratamiento más común recetado a estos pacientes con LEMS fue Mestinon (73%). El siguiente fue Firdapse (38%), seguido de glucocorticoides (35%) e inmunoglobulina intravenosa (27%). Se sometieron 6 pacientes a plasmaféresis. Este tratamiento fue efectivo para los 6 individuos, pero desafortunadamente el tamaño de la muestra es demasiado pequeño para probar su efectividad como un todo.

Sin embargo, Firdapse resultó tener el mayor nivel de mejoras para los pacientes. Resolvió todos los síntomas en 1 paciente (de 18 tratados con el medicamento) y alivió los síntomas en 13 de 18 pacientes.

Firdapse fue aprobado por primera vez por la FDA en noviembre de 2018 para el tratamiento de pacientes adultos diagnosticados con LEMS. Se convirtió en el primer tratamiento específicamente indicado para LEMS en los Estados Unidos. Es un bloqueador del canal de potasio que ha demostrado mejoras notables en la movilidad, la fuerza muscular y la actividad eléctrica muscular en pacientes con LEMS. Además, Firdapse ha demostrado ser bien tolerado.

En última instancia, «el estudio» confirma el papel prominente «de Firdapse como una» modalidad de tratamiento líder «para LEMS».

Trudy Horsting

Artículos relacionados: tratamiento, estudio, Lambert-Eaton,

Fuente: http://bit.ly/2viKohh

A %d blogueros les gusta esto: