Estados Unidos:

Parte de los Institutos Nacionales de Salud (NIH), el Instituto Nacional de Salud Infantil y Desarrollo Humano (NICHD) Eunice Kennedy Shriver y SteroTherapeutics han firmado un Acuerdo de Investigación y Desarrollo Cooperativo (CRADA) en un esfuerzo por probar una DHEA. Este análogo no androgénico de la dehidroepiandrosterona está destinado a tratar diversas manifestaciones del síndrome de Cushing.

Acerca del síndrome de Cushing

El síndrome de Cushing es un trastorno endocrino que se caracteriza por niveles elevados de cortisol en sangre. Los síntomas incluyen aumento de peso, acné, depósitos de grasa, piel delgada que se magulla fácilmente, estrías moradas, debilidad muscular, intolerancia a la glucosa, fatiga, depresión, disfunción cognitiva, pérdida de masa ósea, ansiedad, presión arterial alta e irritabilidad. Todos estos síntomas pueden ser el resultado de varias causas, siendo las dos causas principales una sobreproducción de cortisol por parte del cuerpo y los corticosteroides orales. Otras posibles causas incluyen un tumor o una anomalía de la glándula suprarrenal, síndrome de ACTH ectópica o enfermedad de Cushing. En cuanto al tratamiento, depende de la causa. Un problema con la glándula suprarrenal o el tumor se puede solucionar con cirugía. Otras opciones de tratamiento incluyen radioterapia y medicamentos dirigidos a las suprarrenales que controlan los niveles de cortisol.

Sobre el Acuerdo

Tanto SteroTherapeutics como el NICHD celebraron este acuerdo con la intención de realizar un ensayo de fase 2 de un posible tratamiento para el síndrome de Cushing. Este estudio evaluará el régimen de dosificación, la seguridad y la eficacia de la DHEA, que está destinada a tratar diversas manifestaciones del síndrome, como la enfermedad del hígado graso y el síndrome metabólico.

Los términos del acuerdo dictan que SteroTherapeutics suministrará tanto el placebo como el medicamento, mientras que el NICHD ejecutará el estudio, que ha sido sancionado bajo la autorización de Nuevo Medicamento en Investigación de SteroTherapeutic. La esperanza es que este ensayo sea exitoso y permita un ensayo de fase 3, que luego conducirá a la autorización de comercialización para 2023 o 2024.

Muchos pacientes con síndrome de Cushing no pueden utilizar los tratamientos existentes, lo que hace que el desarrollo de esta DHEA sea tan importante. Es de esperar que todos los datos adicionales sobre esta terapia sean positivos.


Kendall Mason

Fuente: https://patientworthy.com/2020/12/04/new-agreement-test-cushing-syndrome-treatment/