Este compuesto elimina el contribuyente clave de la esclerosis lateral amiotrófica

Evanston, Estados Unidos:

Investigadores de la Universidad Northwestern han descubierto un compuesto con la capacidad de detener la degeneración progresiva de las neuronas motoras en personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La degradación continua de estas neuronas es un factor clave de la enfermedad neurodegenerativa. Esta información no solo es útil para el desarrollo de tratamientos para la ELA, sino también para otras enfermedades raras, como la esclerosis lateral primaria y la paraplejía espástica hereditaria.

Acerca de la esclerosis lateral amiotrófica

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurológica progresiva en la que las células nerviosas del tronco encefálico, el cerebro y la médula espinal se deterioran. Debido a este deterioro, los músculos se debilitan y las personas pierden el control sobre ellos y su movimiento voluntario. En las últimas etapas de la ELA, los músculos necesarios para respirar se debilitan y provocan la muerte. Hay dos formas de esta enfermedad: esporádica y familiar. El primero es el más común, con un 90-95% de los casos que entran en esta categoría. En la forma familiar de la enfermedad, se sabe que un gen mutado se hereda de los padres, pero aún no se comprende completamente y solo representa el 5-10% de los casos. De lo contrario, se desconoce la causa de la esclerosis lateral amiotrófica. Los investigadores creen que existe una conexión entre la demencia frontotemporal y la ELA. Otra teoría es que la exposición a ciertas sustancias o toxinas conduce al desarrollo de ELA.

Los síntomas de la esclerosis lateral amiotrófica varían de una persona a otra. También empeoran a medida que avanza la enfermedad. Los síntomas comienzan con dificultad con pequeños movimientos y cosas cotidianas como caminar. Al inicio de la enfermedad, las personas pueden tropezar y sentir debilidad en brazos, manos y piernas. A medida que avanza, las personas experimentan dificultades para hablar y tragar, habla lenta y arrastrada, espasmos y calambres en los músculos y dificultad para mantener una buena postura. En las etapas posteriores, las personas no podrán mover sus músculos gradualmente, lo que afecta a todo el cuerpo. Esta incapacidad afecta movimientos como parpadear. Si bien las personas con esclerosis lateral amiotrófica experimentan pérdida de la función muscular, no pierden ninguna de sus capacidades cognitivas.

Acerca del nuevo compuesto

Titulado NU-9, este compuesto fue descubierto por Hande Ozdinler y Richard B. Silverman, dos profesores de la Universidad Northwestern. Su estudio se publicará en Clinical and Translational Medicine.

NU-9 puede mejorar la salud de las neuronas motoras superiores enfrentando dos de los factores que conducen a la enfermedad. Estas son proteínas que se pliegan mal y se aglutinan. En la mayoría de los pacientes con esclerosis lateral amiotrófica, las proteínas se pliegan incorrectamente y se acumulan dentro de las células, volviéndose tóxicas y causando patología, como la patología de la proteína TDP-43.

Los investigadores creían que su nuevo compuesto se ocuparía de las neuronas motoras superiores que ven el agregado de proteínas mal plegadas. Cuando se probaron en ratones, los datos sugirieron que eran correctos. El equipo de investigación notó que el retículo endoplásmico y las mitocondrias de las células se estaban volviendo más saludables, mejorando así la salud general de las neuronas motoras. De hecho, el compuesto ayudó tanto que las neuronas enfermas fueron comparables a las neuronas sanas después de 60 días.

Ozdinler y Silverman planean continuar evaluando estos resultados en un ensayo de fase 1 de NU-9. Creen que este compuesto tiene el potencial de ayudar a muchas personas con esclerosis lateral amiotrófica y otras afecciones neurodegenerativas.


Kendall Mason

Fuente: https://patientworthy.com/2021/03/05/compound-eliminates-key-contributor-to-als/