Expertos internacionales se reunieron con el objetivo de mejorar la atención de los pacientes con leucemia mielomonocítica crónica

La leucemia mielomonocítica crónica, o CMML, es una condición rara. Sin embargo, tiene similitudes con los síndromes mielodisplásicos (SMD) y las neoplasias mieloproliferativas (MPN).

Leer más

FDA Green Lights Romiplostim para pacientes pediátricos con trombocitopenia inmune

La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado romiplostim (NPLATE, Amgen Inc.) para el tratamiento de pacientes pediátricos de 1 año o más con trombocitopenia inmunitaria (PTI) durante un mínimo de 6 meses y que han tenido una respuesta insuficiente a los corticosteroides , inmunoglobulinas, o esplenectomia.

Leer más

Niños sin enfermedades raras con diagnóstico genético

La displasia ectodérmica hipohidrótica se caracteriza por una triada de signos que incluyen pelo ralo, dientes anómalos o ausencia de dientes, y disminución o ausencia de sudoración debido a la ausencia de glándulas sudoríparas lo que da lugar a intolerancia al calor y puede causar episodios hipertérmicos recurrentes potencialmente mortales.

Leer más

La terapia génica experimental obtiene la designación de fármaco huérfano para la fenilcetonuria

La fenilcetonuria (PKU) es un trastorno metabólico que produce una capacidad reducida para metabolizar la fenilalanina, un aminoácido. Sin tratamiento, la condición puede resultar en problemas graves y debilitantes. El trastorno está vinculado a mutaciones del gen de la HAP.

Leer más

La FDA otorga la designación de vía rápida al desarrollo de Baricitinib para el tratamiento de Lupus eritematoso sistémico (SLE)

El proceso de designación de la vía rápida tiene como objetivo facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de nuevos medicamentos que tratan afecciones serias y llenar las necesidades médicas no satisfechas, con el objetivo de ofrecer a los pacientes terapias potencialmente importantes de manera más rápida.

Leer más

¡Nuevo tratamiento potencial para la esclerosis lateral amiotrófica que no requiere deglución!

Biohaven acaba de crear una forma de administrar el tratamiento que simplemente requiere colocar una tableta debajo de la lengua. A partir de ahí, se disuelve sublingualmente, eliminando el problema de la deglución para los pacientes. En los ensayos clínicos, los pacientes encontraron que el medicamento era fácil de usar.

Leer más

Una nueva combinación de terapias tiene potencial para tratar a todos los pacientes con linfoma de células del manto

Los ensayos clínicos para este nuevo desarrollo comenzarán el próximo año. Si los ensayos con humanos tienen resultados positivos, esta nueva combinación de terapias podría significar que el 100% de los pacientes con linfoma de células del manto tendrán una opción de tratamiento.

Leer más

Peter Turecek, PhD, explica cómo los dispositivos médicos pueden beneficiar a los pacientes con hemofilia A

La hemofilia A es una enfermedad sanguínea poco frecuente caracterizada por hemorragias prolongadas debido a una coagulación sanguínea anormal. Si bien el tratamiento profiláctico puede beneficiar a algunos pacientes, un equipo de investigadores ha descubierto que la integración de la farmacocinética del FVIII puede ayudar a crear un tratamiento individualizado.

Leer más

El tratamiento con curcumina y vitamina D puede estabilizar la enfermedad en pacientes con CLL y SLL

De acuerdo con una nueva investigación presentada en la Reunión Anual de la American Society of Hematology (ASH) en San Diego, en pacientes con leucemia linfocítica crónica (CLL) o linfoma linfocítico pequeño (SLL), las altas dosis de curcumina y vitamina D podrían ayudar a estabilizar la enfermedad.

Leer más

Saquon Barkley corredor de los New York Giants destaca la enfermedad rara 22q en Good Morning America

El síndrome de deleción 22q11.2 o 22q (también conocido como síndrome velocardiofacial / VCFS o síndrome de DiGeorge) es un trastorno causado por una pequeña parte faltante del cromosoma 22, que puede afectar a todos los sistemas del cuerpo humano.

Leer más

Cuando la quimioterapia y la cirugía fallan, la radiación dirigida es una opción para los niños con cáncer de hígado

El tratamiento más común es la cirugía y la quimioterapia. Sin embargo, no todos pueden tratarse con cirugía y algunas veces no responden a la quimioterapia.

Leer más

¡Nuevo tratamiento para el síndrome miasténico de Lambert-Eaton aprobado por la FDA!

Firdapse se administra por vía oral en tabletas de 10 mg. Es un bloqueador de canales que ralentiza la repolarización de la membrana presináptica. Permite una mayor liberación de ACh en la hendidura sináptica que mejora la función muscular.

Leer más