Esta compañía trabajará con organizaciones sin fines de lucro para desarrollar un nuevo tratamiento para la epidermólisis ampollosa

La epidermólisis ampollosa es un grupo de afecciones genéticas que se caracterizan por la formación de ampollas inusuales en las membranas mucosas y la piel. Estas ampollas dolorosas pueden ocurrir con sólo una fricción menor o abrasión. La enfermedad puede ser fatal en casos severos.

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Cerca de 10.000 personas en España padecen miastenia gravis, una enfermedad autoinmune

La miastenia gravis es una enfermedad autoinmune que se caracteriza por la presencia de debilidad muscular y que afecta a distintos grupos de músculos, oculares, faciales y bulbares; según la Sociedad Española de Neurología (SEN) cerca de 10.000 personas en España padecen esta enfermedad.

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El pemigatinib muestra una eficacia prometedora como tratamiento de las neoplasias mieloides / linfoides

En los datos de un ensayo clínico de fase 2 presentado en la 60 Reunión y Exposición Anual de la ASH en San Diego, California, la terapia de investigación pemigatinib pareció ser efectiva y generalmente bien tolerada en pacientes con un tipo específico de neoplasma mieloide / linfoide (MLN).

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Nizar Bahlis, MD, resume los datos de seguimiento de la terapia combinada para el mieloma múltiple R / R

Después de 3 años de seguimiento, los datos del ensayo en fase 3 POLLUX que evaluó daratumumab más lenalidomida y dexametasona para el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple recidivante / refractario se presentaron en la 60 Reunión Anual y Exposición de ASH en San Diego, California.

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La FDA aprueba aceleradamente medicamento de Abbvie para tratar la leucemia mieloide aguda

La leucemia mieloide aguda (AML, por sus siglas en inglés) es uno de los cánceres sanguíneos más agresivos, con una tasa de sobrevivencia muy baja y pocas opciones para los pacientes que no son elegibles para quimioterapia intensiva.

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El doble beneficio de mejorar la gestión en esclerosis múltiple

Según el Proyecto SROI-EM de Roche, que evalúa el impacto del abordaje ideal de la esclerosis múltiple, además del aumento de la calidad de vida de los pacientes, por cada euro invertido en el desarrollo de un sistema ideal de atención a la EM en el SNS, se produce un retorno social valorado en cerca del doble.

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Nueva aprobación brinda a los pacientes con artritis idiopática juvenil más opciones

Actemra ha sido aprobado desde 2010, pero en ese momento solo podía administrarse por IV. Luego, en 2013, se aprobaron las jeringas para inyección subcutánea. Este nuevo desarrollo dará a los pacientes otra opción.

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Un rápido resumen de los perros de servicio y los animales de apoyo emocional

Los animales ayudan a muchas personas con enfermedades raras y de mayor prevalencia, pero los términos animal de servicio, animal de apoyo emocional y animal de terapia a menudo se malinterpretan, y muchas personas no están seguras de la diferencia entre estos animales y las mascotas.

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Sanidad fracasa al intentar abaratar fármacos para las dolencias raras

La Conselleria de Sanidad se ha quedado a medio camino en su intento por comprar más baratos hasta 27 medicamentos para tratar enfermedades raras. Así se desprende de cómo se ha resuelto el acuerdo marco para el suministro de medicamentos huérfanos que la conselleria lanzó en febrero.

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El estudio de fase 3b revela que cambiar de Tyvaso a Uptravi es seguro, conveniente para pacientes con HAP

El cambio del tratamiento de United Therapeutics Tyvaso (treprostinil inhalado) a Uptravi de Actelion (selexipag oral) es seguro y se considera conveniente para los pacientes con hipertensión arterial pulmonar (HAP), según informa un estudio de Fase 3b.

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La aspirina induce mejoras en un modelo animal de esclerosis múltiple

Un estudio realizado en los EE.UU. en un modelo experimental de esclerosis múltiple indica que el ácido acetilsalicílico (AAS) ejerce una acción inmunomoduladora sobre la enfermedad, reduciendo la inflamación, la desmielinizacion y la formación de manguitos perivasculares.

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La combinación de terapia con células CAR-T se muestra prometedora en la leucemia recidivante / refractaria

La CLL es la leucemia crónica más común en adultos, con casi 21,000 casos nuevos que se diagnostican cada año en los Estados Unidos. El cáncer es el resultado de que la médula ósea produce demasiados linfocitos, un tipo de glóbulo blanco.

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La inscripción está completa para la prueba del tratamiento experimental del mieloma múltiple

La terapia con células CAR-T es un tipo de inmunoterapia en la que las células T, que son glóbulos blancos que desempeñan un papel en la destrucción de amenazas potenciales para el cuerpo, se extraen de un paciente con cáncer. Luego, estas células se modifican para que sean capaces de detectar y reconocer las células de un tumor como una amenaza.

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Un fisioterapeuta comparte su perspectiva sobre el trabajo con pacientes con Ataxia de Friedreich

Honestamente, nunca había oído hablar de AF y tuve que investigar mucho para informarme sobre la enfermedad y cómo podía ayudar. La parte más difícil de tratar a un paciente con AF es dar consejos difíciles, como una recomendación para la transición a un andador.

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Un gen partícipe en la ruta del colesterol asociado a la alopecia

La hipotricosis simple (HS) o hipotricosis hereditaria simple (HSS) es el tipo de alopecia monogénica más común. Provoca la progresiva pérdida del cabello desde la infancia, comenzando en el cuero cabelludo y extendiéndose al resto del cuerpo.

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