«Nosotros en NCATS hemos decidido que tenemos problemas reales con la palabra ‘raro’. Las implicaciones para la salud pública de las enfermedades raras son poco conocidas pero profundamente importantes», dijo Austin, hablando en el reciente Congreso Mundial de Drogas de Huérfanos de 2019 en Oxon Hill. Maryland.
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La aprobación es la primera para un tratamiento específico para pacientes pediátricos con LEMS; el único otro tratamiento aprobado para LEMS solo está aprobado para su uso en adultos.
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La Asociación Mexicana de Hipertensión Arterial Pulmonar denunció que el desabasto de medicamentos para derechohabientes del ISSSTE con esta enfermedad pone en riesgo su vida, ya que en cuatro meses no han recibido el tratamiento.
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Estos estudios abordan el valor de los niveles de NfL en sangre como una forma confiable de diagnosticar y monitorear una variedad de enfermedades neurodegenerativas, incluida la enfermedad de Alzheimer, la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ALS), la Atrofia Muscular Espinal (SMA), la enfermedad de Huntington y la EM.
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A un bebé de seis meses se le diagnosticó atrofia muscular espinal tipo 1, que se caracteriza entre otros síntomas por dificultad para deglutir y respirar. Se está llevando a cabo una investigación para determinar si esta segunda muerte relacionada con Zolgensma está asociada de alguna manera con el medicamento.
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Harsha mencionó que los dos desafíos más importantes para ORDI son la concientización pública y la aceleración del diagnóstico de enfermedades raras. Una definición estándar de una «enfermedad rara» no existe en la India.
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Debido a que los síntomas de la esclerosis múltiple pueden confundirse con malestares propios de la infancia, la presidenta de la Sociedad Mexicana de Neurología Pediátrica, Leticia Múnive Báez, destacó la importancia de un diagnóstico oportuno para aumentar su calidad de vida.
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La alergóloga pediatra del Hospital de Pediatría del IMSS Jalisco, Ana Paola Macías Robles, subrayó que durante esta Semana Mundial de Inmunodeficiencias Primarias brindan información y difusión acerca de estas patologías que afectan tanto a niños como adultos.
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De acuerdo con un comunicado de prensa de la Academia Americana de Neurología publicado por EurekAlert, una nueva investigación publicada en Neurología sugiere que el fármaco para la atrofia muscular espinal (AME) nusinersen podría ser eficaz en el tratamiento de niños mayores y adolescentes jóvenes.
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Con el propósito de evitar el incremento de casos de dengue, zika y chikungunya en todos los municipios de Nuevo León, la Secretaría de Salud estatal inició hoy una jornada de intensificación de actividades.
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La asociación combinará las especialidades y la experiencia de ambas empresas. Fibrocell se centra en la terapia génica y Castle Creek se centra en la epidermólisis ampollosa.
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Es falso que se haya suspendido el tamiz neonatal en México.
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Normalmente, Lemtrada se recomienda para pacientes con EM activa (aquellos que experimentan recaídas) y se administra mediante infusión intravenosa (goteo). Hasta ahora, la terapia ha sido aprobada en más de 30 países, incluida la Unión Europea en 2013 y los Estados Unidos en 2014.
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Existe un escaso conocimiento actual sobre las hospitalizaciones en la población con esclerosis múltiple (EM). El propósito de un reciente estudio fue determinar las causas y resultados de la hospitalización en una cohorte hospitalaria de pacientes con EM.
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El proyecto Share4Rare pretende poner en contacto a las familias, empoderarlas y recopilar datos para avanzar en la investigación de las enfermedades minoritarias y, a diferencia de los foros ya existentes, aglutina todas las patologías minoritarias sin limitar las temáticas que se pueden tratar.
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