Resverlogix obtiene financiamiento para la prueba de fase 2 en pruebas de apabetización en PAH

Según un comunicado de prensa, la compañía planea comenzar el estudio de Fase 2 que analiza apabetizante para el tratamiento de la HAP después de completar un estudio piloto que comienza en la primera mitad de este año.

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Los desafíos que enfrentan los afectados por la PFIC resaltados en el Día de las Enfermedades Raras

Según una historia de Financial Buzz, la compañía biofarmacéutica Albireo Pharma, Inc. emitió un comunicado el Día de las Enfermedades Raras que enfatizaba el compromiso continuo de la compañía con los pacientes con colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC) y sus familias, así como otros afectados por hígado raro.

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¡Difunde la palabra! Nueva encuesta de Rare Barometer Voices sobre la experiencia de los tratamientos, ahora en vivo

Queridos amigos, ¡la nueva encuesta de Rare Barometer Voices sobre la experiencia de los tratamientos con pacientes de enfermedades raras ya está disponible!

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Día de las Enfermedades Raras 2019 en los medios de comunicación

Los periodistas se abocaron a la tarea de recordar y conmemorar, junto con nosotros en FEMEXER, este importante día de

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La Universidad de Salud y Ciencia de Oregón participará en un estudio para predecir la respuesta al tratamiento para el cáncer raro

Este estudio probará un método desarrollado por KIYATEC que, con suerte, podrá predecir si un paciente con cáncer, como el glioblastoma o el cáncer de ovario, responderá a ciertas terapias.

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Comunicado de prensa: uniQure anuncia el primer paciente tratado en el ensayo fundamental de HOPE-B de AMT-061 en pacientes con hemofilia B

“Estamos muy complacidos de haber administrado AMT-061 con éxito al primer paciente inscrito en el ensayo pivotal HOPE-B y marcar esto como un hito para el campo en el avance de un posible tratamiento de una sola vez para los pacientes con hemofilia B”, dijo Robert Gut, MD, Ph.D., director médico de UniQure.

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La compañía obtiene la designación de medicamento huérfano para la hepatitis autoinmune de la FDA

Según una historia de finanznachrichten.de, la compañía farmacéutica sueca Calliditas Therapeutics anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) le dio a uno de los medicamentos experimentales de la compañía, Medicamento huérfano como tratamiento para la hepatitis autoinmune, una enfermedad hepática rara.

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Aumento de la enfermedad de Chagas congénita como consecuencia de la inmigración

La enfermedad de Chagas es una dolencia inflamatoria e infecciosa producida por un parásito llamado Trypanosoma Cruci. Es frecuente desde el Sur de EEUU hasta el norte de Chile y Sur de Argentina, encontrando la mayor prevalencia de la enfermedad en Bolivia, Argentina y Paraguay.

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Resultados positivos del estudio de fase 1/2 de Voxelotor como tratamiento para la enfermedad de células falciformes

La enfermedad de células falciformes (SCD) es una condición poco frecuente de la sangre. Causa una enfermedad en los glóbulos rojos, lo que ocasiona el bloqueo de los vasos sanguíneos y los capilares. El proceso de enfermedad también causa anemia hemolítica que puede dañar los órganos del cuerpo y, en última instancia, provocar la muerte prematura.

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United Therapeutics adquiere derechos globales sobre la terapia potencial de HAP Ralinepag

United Therapeutics ahora ha adquirido derechos en todo el mundo sobre ralinepag, un posible medicamento oral bajo las pruebas clínicas de Fase 2 y 3 para la hipertensión arterial pulmonar (HAP), anunció la compañía en un comunicado de prensa.

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