Solicitud de IND para un medicamento experimental para la deficiencia de PGM1 aceptado

Este fármaco experimental está en desarrollo como tratamiento para la deficiencia de fosfoglucomutasa 1 (PGM1). Cerecor está comprometido con el desarrollo de terapias para enfermedades pediátricas y neurológicas raras.

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La FDA aprueba un medicamento para pacientes con carcinoma hepatocelular previamente tratado

Según un artículo de Global Banking & Financing Review, la compañía farmacéutica con sede en California Exelixis, Inc. ha anunciado la aprobación de la FDA de su medicamento Cabometyx (cabozantinib) para pacientes previamente diagnosticados con carcinoma hepatocelular y tratados con sorafenib, un medicamento de quimioterapia.

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Clasificación refinada de la leucemia para diagnósticos más precisos

Según un nuevo informe, al identificar nuevos subtipos de leucemia linfoblástica aguda de células B (B-ALL), los investigadores creen que pueden mejorar sus diagnósticos y tratamientos. B-ALL es la neoplasia maligna pediátrica más común con sus varios subtipos conocidos y es la causa principal de muerte por cáncer pediátrico.

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Primer paciente que recibió una dosis en el ensayo de fase 1b con el objetivo de inhibir la progresión de la esteatohepatitis no alcohólica

Estas afecciones, así como otros trastornos fibróticos inflamatorios, como la colangitis esclerosante primaria y la esclerosis sistémica, actualmente tienen opciones de tratamiento limitadas. Pero compañías como Chemomab están tratando de cambiar eso.

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30 millones de euros asignados para financiar proyectos de investigación de medicina de precisión para enfermedades neurodegenerativas

Precisión mNedicine es la última moda en la investigación de enfermedades raras. Afortunadamente para los pacientes, está completamente centrado al 100% en mejorar la calidad de su atención. A diferencia de la mayoría de las prácticas sanitarias típicas, Precision Medicine tiene en cuenta el hecho de que la patología puede diferir de un paciente a otro.

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Nuevo medicamento para tratar 2 enfermedades tropicales desatendidas

Tanto la oncocercosis como la filariasis linfática son enfermedades tropicales desatendidas que afectan a más de 157 millones de personas en todo el mundo, lo que las convierte en las principales candidatas para la terapia. Son 2 de las principales causas de discapacidad global.

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Actelion necesita más estudios sobre el tratamiento con Opsumit para CTEPH inoperable, dice la FDA de EE. UU.

Actelion Pharmaceuticals ha recibido una carta de respuesta completa de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) que especifica que la compañía necesita realizar estudios adicionales y obtener más datos para evaluar con precisión el uso de Opsumit (macitentan) en el tratamiento de pacientes inoperables con Hipertensión pulmonar tromboembólica crónica (CTEPH).

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Keytruda de Merck reduce el riesgo de muerte en un 31% en el cáncer de esófago

Keytruda de Merck sigue demostrando su valor para la compañía y los pacientes. La compañía publicó datos de KEYNOTE-181, un ensayo de Fase III de Keytruda como una monoterapia para el tratamiento de segunda línea de carcinoma de esófago o esofágico o esofágico o metástasis avanzado.

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Dani Rovira pedalea contra el síndrome de Rett en el documental “Todos los caminos”

En poco tiempo Dani Rovira se ha convertido en uno de los actores más populares de España, una fama que el protagonista de “8 apellidos vascos” aprovecha en beneficio de distintas causas, la última, luchar, a pedaladas, contra el síndrome de Rett, una enfermedad rara que sufren 2.000 niñas en España.

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¿El fin del alzhéimer o la diabetes? Los fármacos más valiosos que llegan en 2019

Según se desprende de un informe publicado por la consultora Evaluate, en el que se dan las claves de la industria de biopharma para el próximo año, cinco multinacionales -tres estadounidenses, una danesa y otra belga- lideran el ránking con sus ambiciosos ensayos clínicos.

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La EMA aprobó 42 medicamentos totalmente nuevos en 2018

Según ha informado Farmaindustria la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) emitió en 2018 un total de 84 opiniones positivas respecto a medicamentos, de las que de 42 corresponden a la aprobación de medicamentos totalmente nuevos en 2018.

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NORD expande y mejora su base de datos de enfermedades raras®, un recurso principal para millones de personas afectadas por enfermedades raras.

La Organización Nacional de Trastornos Raros (NORD, por sus siglas en inglés) anunció la finalización de extensas adiciones y mejoras a su Base de datos de enfermedades raras, que sirve como un recurso valioso para pacientes, familiares y cuidadores que necesitan fácil -conocer información sobre enfermedades raras.

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