Nueva comprensión de qué causa la esclerosis tuberosa podría mejorar el tratamiento

El complejo de esclerosis tuberosa (TSC, por sus siglas en inglés) es una condición rara que provoca la acumulación de tumores en la piel, los riñones, el cerebro y otros órganos. Aunque los tumores no son generalmente cancerosos, pueden causar una variedad de síntomas.

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La terapia génica bloqueadora de daño nervioso podría ser útil en una variedad de enfermedades raras

La neuropatía periférica, o daño a los nervios periféricos, es un componente importante de muchas enfermedades neurdegenerativas graves, como la enfermedad de Parkinson y la esclerosis lateral amiotrófica.

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Terapia génica novedosa para las enfermedades del sistema nervioso central

Un grupo de investigadores ha diseñado unas vesículas lipídicas con la finalidad de utilizarlas en terapias génicas para el tratamiento de enfermedades del sistema nervioso central.

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Activistas de pacientes hablan después de que NHS England decidiera no financiar medicamento para la epilepsia asociada al TSC

Everolimus es un inhibidor de mTOR que puede bloquear procesos involucrados en el crecimiento tumoral. Se ha demostrado que reduce los tumores cerebrales causados ​​por el CET y también puede usarse para tratar la epilepsia asociada al CET.

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