Los desafíos que enfrentan los afectados por la PFIC resaltados en el Día de las Enfermedades Raras

Según una historia de Financial Buzz, la compañía biofarmacéutica Albireo Pharma, Inc. emitió un comunicado el Día de las Enfermedades Raras que enfatizaba el compromiso continuo de la compañía con los pacientes con colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC) y sus familias, así como otros afectados por hígado raro.

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¡Difunde la palabra! Nueva encuesta de Rare Barometer Voices sobre la experiencia de los tratamientos, ahora en vivo

Queridos amigos, ¡la nueva encuesta de Rare Barometer Voices sobre la experiencia de los tratamientos con pacientes de enfermedades raras ya está disponible!

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La primera terapia génica potencial para la enfermedad de Tay-Sachs produce resultados positivos a los tres meses

La terapia génica ha estado en desarrollo para esta condición durante bastante tiempo, pero Axovant acaba de anunciar que ha administrado el primer tratamiento potencial de terapia génica a un niño con enfermedad de Tay-Sachs.

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Buenas noticias para los pacientes con síndrome de Ehlers Danlos: primera clínica de cannabis abierta en el Reino Unido

Una de las personas que ya recibió una receta de cannabis del Dr. McDowell es Forzana Nasir. Ella es una estudiante de 32 años de edad a quien se le diagnostica el síndrome de Ehlers Danlos (EDS), una condición genética rara que causa dolor crónico.

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Un estudio muestra que necesitamos conocer mejor la esclerosis múltiple de inicio pediátrico para mejorar la atención del paciente

Durante mucho tiempo se creía que la esclerosis múltiple (EM) era una enfermedad que solo podía afectar a los adultos. De hecho, la forma pediátrica de esta enfermedad no se descubrió hasta hace poco más de 10 años. Incluso ahora, existe una falta general de conocimiento sobre la EM de inicio pediátrico.

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Dilemas morales complican el tratamiento de enfermedades raras, dice bioética israelí

“En los viejos tiempos, la pregunta era: ‘¿Hay suficiente agua para todos?’ ¿Antibióticos, máquinas de diálisis, ventiladores para todos?” Steinberg dijo a los 100 delegados que asistieron al 2do Congreso Internacional sobre Tratamientos Avanzados en Enfermedades Raras, que se realizó del 4 al 5 de marzo en Viena, Austria.

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Estrategias de tratamiento para pacientes jóvenes con mieloma múltiple

Para pacientes más jóvenes diagnosticados con enfermedad activa, se recomienda el tratamiento para comenzar de inmediato. Además, los médicos también deben recomendar que los pacientes más jóvenes busquen oportunidades de tratamiento en ensayos clínicos.

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