Nuevo medicamento bajo revisión por la FDA para tratar la forma más letal de la atrofia muscular espinal

A un bebé de seis meses se le diagnosticó atrofia muscular espinal tipo 1, que se caracteriza entre otros síntomas por dificultad para deglutir y respirar. Se está llevando a cabo una investigación para determinar si esta segunda muerte relacionada con Zolgensma está asociada de alguna manera con el medicamento.

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Difunden patologías por inmunodeficiencias primarias

La alergóloga pediatra del Hospital de Pediatría del IMSS Jalisco, Ana Paola Macías Robles, subrayó que durante esta Semana Mundial de Inmunodeficiencias Primarias brindan información y difusión acerca de estas patologías que afectan tanto a niños como adultos.

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Un estudio tiene como objetivo mejorar la concentración del paciente en los ensayos clínicos sobre la enfermedad de Huntington

Investigadores de la Escuela de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania realizaron recientemente una encuesta para pacientes de la enfermedad de Huntington (HD) para compartir sus opiniones sobre diversos aspectos de los ensayos clínicos. Estudios como este son un paso importante para combatir el problema.

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Nusinersen muestra beneficios en niños mayores con SMA

Los niños con atrofia muscular espinal (AME) de inicio tardío que fueron tratados con oligonucleótido nusinersen (Spinraza) antisentido mostraron una función motora estable o mejorada a largo plazo, mostró un estudio de extensión de ensayos de fase I / II.

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Un estudio indica que se necesita más investigación en pacientes transgénero con Leucemia Mieloide Aguda para mejorar la atención del paciente

El Dr. Alpert intentó por primera vez encontrar la prevalencia de pacientes de leucemia transgénero mediante el análisis de los datos de pacientes de cinco ensayos clínicos realizados en el Southwest Oncology Group. Estos ensayos fueron para la leucemia mieloide aguda y los síndromes mielodisplásicos.

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Inicia en municipios de NL jornada contra Dengue, Zika y Chikungunya

Con el propósito de evitar el incremento de casos de dengue, zika y chikungunya en todos los municipios de Nuevo León, la Secretaría de Salud estatal inició hoy una jornada de intensificación de actividades.

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Error diagnóstico en esclerosis múltiple: en este estudio casi uno de cada cinco pacientes tenía otra enfermedad

Muchos síntomas de la EM también están presentes en otras enfermedades, por ejemplo, en la migraña, el lupus o en la neuropatía periférica, uno de los factores que contribuye a la dificultad del diagnóstico y finalmente a la ocurrencia de diagnósticos errados.

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Los últimos datos refuerzan la efectividad de una terapia génica potencial para la atrofia muscular espinal tipo 1

Los hallazgos sugieren que Zolgensma puede proporcionar a los pacientes supervivencia libre de eventos a largo plazo y el logro de hitos del desarrollo que la atrofia muscular espinal tipo 1 evitaría normalmente. El 95 por ciento de los pacientes con atrofia muscular espinal que tomaron Zolgensma en el ensayo seguían vivos en edades que normalmente habrían resultado en muertes para aproximadamente la mitad de ellos.

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Un estudio en ratones muestra que la hormona de la tiroides mimética es prometedora como terapia de remielinización para la EM

Los investigadores han desarrollado un compuesto basado en la hormona tiroidea T3 que puede reparar la mielina dañada en el cerebro de los ratones, un descubrimiento prometedor para la curación de la pérdida de mielina en pacientes con esclerosis múltiple (EM), según los resultados de un estudio preliminar.

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Las enfermedades neurológicas, segunda causa de muerte a nivel mundial

En los últimos años los reportes del GBD han indicado un aumento marcado del riesgo de discapacidad y muerte debido a enfermedades neurológicas como el alzhéimer, párkinson o esclerosis múltiple.

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La Universidad de Loma Linda cura a su primer paciente con enfermedad de células falciformes con trasplante de células madre

El programa de hematología del hospital se está expandiendo continuamente para ofrecer más apoyo a las personas que sufren enfermedades raras de la sangre como la enfermedad de células Falciformes y la Hemofilia.

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Las drogas de silenciamiento de genes parecen ser efectivas en la Porfiria y también tienen potencial para otras enfermedades

Según una historia de Rocket News, la clase de medicamentos conocidos por su mecanismo de acción de «silenciamiento génico» parece ser eficaz en el tratamiento de la Porfiria, una enfermedad rara que puede dejar a los pacientes en un dolor agonizante.

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EMA revisando datos de seguridad para Lemtrada después de informes de efectos secundarios de tratamiento grave

Normalmente, Lemtrada se recomienda para pacientes con EM activa (aquellos que experimentan recaídas) y se administra mediante infusión intravenosa (goteo). Hasta ahora, la terapia ha sido aprobada en más de 30 países, incluida la Unión Europea en 2013 y los Estados Unidos en 2014.

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