La fase 3 de prueba de aPAP completa la inscripción

La compañía de enfermedades pulmonares huérfanas Savara anunció recientemente que había completado su objetivo de inscripción de 135 pacientes para un ensayo clínico de Fase 3 que evaluará a Molgradex, su fármaco candidato más avanzado, como tratamiento para la enfermedad pulmonar autoinmune.

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Los CDC expresan su preocupación por el aumento en el número de casos de mielitis flácida aguda

Desde agosto de 2014 hasta septiembre de 2018, los CDC recibieron información sobre un total de 386 casos confirmados de la enfermedad en todo Estados Unidos, con 62 casos confirmados que abarcan 22 estados en 2018, hasta el momento.

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El nuevo procedimiento trata exitosamente a un paciente con CTEPH en el Northwestern Hospital en Illinois

Esta fue la primera vez que se realizó el procedimiento en Illinois, y Northwestern ahora se une a las filas de solo unos pocos centros en los EE. UU. Que lo ofrecen.

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Legislación y esfuerzos de defensa necesarios en la lucha contra la enfermedad de células falciformes

En una entrevista reciente, Rare Disease Report ® se reunió con el presidente y director ejecutivo de la organización, Beverley Francis-Gibson, quien destacó la investigación presentada en la 7ª Conferencia Anual de Terapéutica de Enfermedad de Células Falciformes, que se llevó a cabo este año en Nueva York.

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Edición del genoma para las enfermedades de herencia mitocondrial

Dos herramientas de edición del genoma han conseguido aliviar a nivel molecular los efectos de una mutación mitocondrial y plantean que es posible mejorar los síntomas de las enfermedades de herencia mitocondrial sin eliminar por completo las mutaciones que las causan.

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