Las enfermedades neurológicas, segunda causa de muerte a nivel mundial

En los últimos años los reportes del GBD han indicado un aumento marcado del riesgo de discapacidad y muerte debido a enfermedades neurológicas como el alzhéimer, párkinson o esclerosis múltiple.

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Un estudio sugiere que las tasas de supervivencia para el pH asociado con la enfermedad pulmonar son similares a la mala supervivencia en la HIP

La HP, una afección caracterizada por la presión arterial alta en las arterias que llevan la sangre a los pulmones, puede desarrollarse en pacientes con otras enfermedades pulmonares, como la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) y la fibrosis pulmonar idiopática.

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La Universidad de Loma Linda cura a su primer paciente con enfermedad de células falciformes con trasplante de células madre

El programa de hematología del hospital se está expandiendo continuamente para ofrecer más apoyo a las personas que sufren enfermedades raras de la sangre como la enfermedad de células Falciformes y la Hemofilia.

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¡Se inició un ensayo clínico pediátrico para la hiperoxaluria primaria tipo 1!

Lumasiran es una terapia de ARNi que se administra por vía subcutánea. La dosis del tratamiento en este estudio será individualizada para cada paciente, de acuerdo con su peso corporal.

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Se concede la designación de fármaco huérfano para el tratamiento potencial de la distrofia muscular de Duchenne

Durante años, FibroGen ha estado investigando un medicamento llamado pamrevlumab. Creen que podría ser un tratamiento eficaz para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), el cáncer de páncreas y la fibrosis pulmonar idiopática (FPI).

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Las drogas de silenciamiento de genes parecen ser efectivas en la Porfiria y también tienen potencial para otras enfermedades

Según una historia de Rocket News, la clase de medicamentos conocidos por su mecanismo de acción de «silenciamiento génico» parece ser eficaz en el tratamiento de la Porfiria, una enfermedad rara que puede dejar a los pacientes en un dolor agonizante.

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EMA revisando datos de seguridad para Lemtrada después de informes de efectos secundarios de tratamiento grave

Normalmente, Lemtrada se recomienda para pacientes con EM activa (aquellos que experimentan recaídas) y se administra mediante infusión intravenosa (goteo). Hasta ahora, la terapia ha sido aprobada en más de 30 países, incluida la Unión Europea en 2013 y los Estados Unidos en 2014.

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Las células madre podrían formar nueva mielina en pacientes con esclerosis múltiple

Según una publicación de Multiple Sclerosis News Today, estudios recientes de células madre mesenquimales (MSC, células madre adultas) sugieren que un trasplante autólogo de células madre podría algún día usarse para formar nueva mielina en los pacientes.

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Los primeros pacientes de EE. UU. Son tratados con CRISPR porque aún persisten los ecos de escándalo en China

Se espera que los primeros ensayos clínicos que utilizan la tecnología CRISPR comiencen en los Estados Unidos, incluso cuando los ecos de un escándalo relacionado con el uso de CRISPR en embriones en China todavía se sienten en todo el mundo.

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Sanidad da luz verde a una nueva terapia contra la leucemia mieloide aguda

Anualmente se registran entre 5 y 8 casos de leucemia mieloide aguda por cada 100.000 habitantes. Se trata de un tipo de cáncer sanguíneo que representa el 25% de las leucemias en todo el mundo y alrededor de un tercio de todos los casos nuevos de leucemia.

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Causas de hospitalización en pacientes con esclerosis múltiple

Existe un escaso conocimiento actual sobre las hospitalizaciones en la población con esclerosis múltiple (EM). El propósito de un reciente estudio fue determinar las causas y resultados de la hospitalización en una cohorte hospitalaria de pacientes con EM.

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Nuevo estudio primero para identificar la causa de un trastorno metabólico genético raro

Para un niño con una condición médica inexplicable, un diagnóstico sienta las bases para futuras investigaciones que podrían conducir a nuevas intervenciones, como la terapia génica dirigida a «activar» el gen deteriorado, la modificación de la dieta o los suplementos que proporcionan los nutrientes que falta al cuerpo.

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