Se inicia el ensayo de un fármaco reposicionado para la enfermedad de Huntington

SOM Biotech inicia el estudio de Fase IIa de prueba de concepto en humanos con el objetivo de determinar la
eficacia y seguridad del SOM3355, que se prescribe para hipertensión arterial, en 30 pacientes con corea asociada a esta patología neurológica minoritaria.

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Un total de 15.886 baleares padecen enfermedades raras o poco habituales

Aunque el grupo de edad con mayor frecuencia de casos de patologías raras es el de mayores de 74 años, con 4.404 (23,2% del total), el último registro poblacional ha reflejado que hay 3.790 niños de cero a catorce años con alguna enfermedad rara: 292 con menos de 1 año, 1.567 de 1 a 4 años y 1.931 pacientes con edades de 5 a 14 años.

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El 11% de los EECC promovidos por la industria es para enfermedades raras

Según un análisis realizado por Farmaindustria a partir de los datos del Registro Español de Ensayos Clínicos (REEC) de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, el 18,5% de todos los ensayos clínicos registrados en España desde 2013 están centrados en patologías poco frecuentes.

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“Los verdaderos expertos en las enfermedades raras son la familia y los cuidadores ”

Solo quienes están día a día con las personas con discapacidad o afectados por alguna de las más de 8.000 enfermedades raras que existen, son capaces de apreciar los cambios, a veces muy sutiles, que se producen en los pacientes.

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Expertos destacan el potencial empleo de las células CAR-T en la leucemia aguda linfoblástica

En lo que respecta a la eficacia de este tratamiento, cabe resaltar su gran capacidad para la obtención de una nueva remisión completa en alrededor del 80% de los casos, algo nunca conseguido hasta ahora con otros tratamientos de rescate.

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