Preguntas y respuestas con Brian Wamhoff, PhD, Director de Innovación, HemoShear Therapeutics

HemoShear Therapeutics es una compañía de biotecnología centrada en descubrir y desarrollar medicamentos para tratar los trastornos metabólicos raros de los niños.

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Ensayo clínico obtiene resultados prometedores en pacientes con síndromes mielodisplásicos

Un comunicado de prensa de Aprea theraputic acaba de anunciar los resultados de un ensayo clínico de fase II del fármaco APR-246 en pacientes con síndromes mielodisplásicos (un grupo de enfermedades de la sangre) Que implica la mutación del gen TP53.

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Pfizer inicia un ensayo con terapia génica para tratar a niños con distrofia muscular de Duchenne

La compañía farmacéutica Pfizer ha anunciado que acaba de iniciar un ensayo clínico en fase 1b de terapia génica Mini-Dystrophin, cuyos resultados se esperan para la primera mitad de 2019, con un niño de Estados Unidos que sufre la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad genética grave con síntomas que se inician entre los tres y cinco años y lleva a una muerte prematura.

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Las enfermedades raras afectan en Europa entre el 6 y el 8% de la población

La aportación de la innovación farmacéutica en las últimas décadas ha sido muy destacable, al incluir opciones terapéuticas en dolencias graves para las que anteriormente no existía un tratamiento específico.

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El valor de reutilizar medicamentos viejos para tratar enfermedades raras

En promedio, el desarrollo de una nueva terapia cuesta alrededor de mil millones de dólares y puede tomar casi una década en completarse. La reutilización de medicamentos ofrece una alternativa potencialmente más barata y más rápida, y tiene el potencial de tener un impacto significativo en el tratamiento de enfermedades raras.

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