¡Se inició un ensayo clínico pediátrico para la hiperoxaluria primaria tipo 1!

Lumasiran es una terapia de ARNi que se administra por vía subcutánea. La dosis del tratamiento en este estudio será individualizada para cada paciente, de acuerdo con su peso corporal.

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EMA revisando datos de seguridad para Lemtrada después de informes de efectos secundarios de tratamiento grave

Normalmente, Lemtrada se recomienda para pacientes con EM activa (aquellos que experimentan recaídas) y se administra mediante infusión intravenosa (goteo). Hasta ahora, la terapia ha sido aprobada en más de 30 países, incluida la Unión Europea en 2013 y los Estados Unidos en 2014.

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Los primeros pacientes de EE. UU. Son tratados con CRISPR porque aún persisten los ecos de escándalo en China

Se espera que los primeros ensayos clínicos que utilizan la tecnología CRISPR comiencen en los Estados Unidos, incluso cuando los ecos de un escándalo relacionado con el uso de CRISPR en embriones en China todavía se sienten en todo el mundo.

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Sanidad da luz verde a una nueva terapia contra la leucemia mieloide aguda

Anualmente se registran entre 5 y 8 casos de leucemia mieloide aguda por cada 100.000 habitantes. Se trata de un tipo de cáncer sanguíneo que representa el 25% de las leucemias en todo el mundo y alrededor de un tercio de todos los casos nuevos de leucemia.

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La Asociación de Distrofia Muscular reparte $ 2 millones en becas de investigación ALS

Según un comunicado de prensa de la Asociación de Distrofia Muscular publicado en Biospace, el grupo ha resuelto otorgar ocho nuevas becas de investigación para el estudio de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

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La compañía anuncia planes para solicitar la comercialización condicional de un medicamento para la distrofia muscular de Duchenne en la UE

Esta autorización está destinada al producto de la compañía Puldysa (ingrediente activo idebenona) como un tratamiento para los problemas respiratorios asociados con la distrofia muscular de Duchenne, un trastorno degenerativo raro y progresivo.

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Nuevo tratamiento potencial para la neurofibromatosis tipo 1 debido a la designación de terapia innovadora

Un nuevo medicamento llamado selumetinib acaba de recibir la designación Breakthrough Therapy por la FDA para pacientes pediátricos con diagnóstico de neurofibromatosis tipo 1 (NF1) o neurofibromas pleciformes inoperables. Esta terapia ha sido autorizada desde 2003 y esta nueva designación es un paso emocionante en el proceso de llevar el tratamiento a los pacientes.

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El tratamiento experimental de combinación para la leucemia mieloide aguda muestra potencial en un ensayo temprano

De acuerdo con una historia de BioPortfolio, la compañía biofarmacéutica AVEO Pharmaceuticals y la compañía de diagnóstico de cáncer de pulmón Biodesix publicaron recientemente los resultados del ensayo clínico Fase Ib que analiza una combinación de tratamiento para la leucemia mieloide aguda.

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La FDA autoriza Mavenclad como única terapia de corta duración para EMRR y EMSP

Belén Garijo, miembro del Comité Ejecutivo de Merck y CEO del área de Healthcare, explica que la esclerosis múltiple es la primera causa de discapacidad no asociada a traumatismo en adultos jóvenes por lo que afirma: “nos sentimos realmente privilegiados de introducir cladribina comprimidos en la práctica clínica de Estados Unidos, algo que supone una nueva manera de tratar la enfermedad.

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Nueva solicitud de medicamento en curso para LC FAOD, una enfermedad recesiva autosómica rara

Seis enfermedades genéticas están asociadas con trastornos LCFAOD que afectan a varios miles de personas en los Estados Unidos. El denominador común en estos trastornos es una enzima defectuosa o también pueden ser enzimas que faltan por completo.

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La FDA designa la terapia de avance PRM-151 para la fibrosis pulmonar idiopática

La designación Breakthrough Therapy (BTD) está destinada a respaldar el desarrollo y la revisión de los tratamientos que se están desarrollando para cubrir necesidades importantes en condiciones graves o que ponen en peligro la vida.

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