Preguntas y respuestas con Brian Wamhoff, PhD, Director de Innovación, HemoShear Therapeutics

HemoShear Therapeutics es una compañía de biotecnología centrada en descubrir y desarrollar medicamentos para tratar los trastornos metabólicos raros de los niños.

Leer más

Ensayo clínico obtiene resultados prometedores en pacientes con síndromes mielodisplásicos

Un comunicado de prensa de Aprea theraputic acaba de anunciar los resultados de un ensayo clínico de fase II del fármaco APR-246 en pacientes con síndromes mielodisplásicos (un grupo de enfermedades de la sangre) Que implica la mutación del gen TP53.

Leer más

Pfizer inicia un ensayo con terapia génica para tratar a niños con distrofia muscular de Duchenne

La compañía farmacéutica Pfizer ha anunciado que acaba de iniciar un ensayo clínico en fase 1b de terapia génica Mini-Dystrophin, cuyos resultados se esperan para la primera mitad de 2019, con un niño de Estados Unidos que sufre la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad genética grave con síntomas que se inician entre los tres y cinco años y lleva a una muerte prematura.

Leer más

Las enfermedades raras afectan en Europa entre el 6 y el 8% de la población

La aportación de la innovación farmacéutica en las últimas décadas ha sido muy destacable, al incluir opciones terapéuticas en dolencias graves para las que anteriormente no existía un tratamiento específico.

Leer más

El valor de reutilizar medicamentos viejos para tratar enfermedades raras

En promedio, el desarrollo de una nueva terapia cuesta alrededor de mil millones de dólares y puede tomar casi una década en completarse. La reutilización de medicamentos ofrece una alternativa potencialmente más barata y más rápida, y tiene el potencial de tener un impacto significativo en el tratamiento de enfermedades raras.

Leer más

El 60% de pacientes con Hidradenitis Supurativa consideran que afecta a su calidad de vida

La XIII Reunión Nacional del Grupo Español de Investigación en Dermatología Psiquiátrica (GEDEPSI) puso sobre la mesa relevantes conclusiones sobre el impacto psicológico que tiene esta enfermedad entre quienes la padecen.

Leer más

La FDA designa medicamento huérfano a Elamipretide para el síndrome de Barth

Elamipretida es un agente de protección mitocondrial que mejora la viabilidad celular y la función de los órganos en varios estados de enfermedad, como trastornos cardiovasculares, renales, oftálmicos, metabólicos y del músculo esquelético.

Leer más

La FDA designó fármaco huérfano a RP5063 para la segunda indicación pulmonar

RP5063, es un potente inhibidor de los receptores 5-HT2A / 2B / 7 y, por lo tanto, debilita estos cambios funcionales en una serie de modelos animales probados para imitar las afecciones de PF y HAP en humanos.

Leer más

Tafamidis obtiene resultados positivos en pacientes con miocardiopatía por transtiretina

Según los resultados del estudio ATTR-ACT de fase 3, el tratamiento, de Pfizer, demostró una reducción estadísticamente significativa de la mortalidad y la frecuencia de hospitalizaciones en personas afectadas por esta enfermedad rara.

Leer más

Boehringer invierte en México contra enfermedades ‘raras’

El laboratorio Boehringer Ingelheim dedicará mayores esfuerzos a la atención de enfermedades de alta especialidad. La empresa destina 3,000 millones de euros anuales a innovación a nivel mundial.

Leer más

Alianza hispano-francesa para investigar las enfermedades raras

La biotech francesa Vivet iniciará en 2018 los ensayos clínicos en pacientes de una terapia génica para tratar la enfermedad de Wilson desarrollada por el Centro de Investigación Médica Aplicada (Cima) de la Universidad de Navarra.

Leer más

Conmemoración del Día Mundial de las Enfermedades Raras 2017 en INP

¡Gracias a las chicas del Síndrome de Williams y de la , quienes participaron activamente con Proyecto Pide un Deseo

Leer más

El fármaco PKC412 de Novartis obtuvo la Revisión Prioritaria de la FDA para LMA con mutación en FLT3 y mastocitosis sistémica avanzada

La LMA con mutación en FLT3 y la MS avanzada son enfermedades raras y devastadoras, con importantes necesidades no cubiertas debido a las pocas opciones de tratamiento existentes.

Leer más

Medicamento de GSK funciona en pacientes con lupus eritematoso sistémico activo

Belimumab, registrado por GSK con el nombre de ¨Benlysta¨, 200 mg administrado mediante inyección subcutánea más el tratamiento estándar (TE) aporta una mayor respuesta, en comparación con placebo más el TE, a los pacientes con lupus eritematoso sistémico (LES) con alta actividad de la enfermedad.

Leer más

Wall Street Journal publica una carta al editor de NORD

NORD envió recientemente una carta al periódico Wall Street Journal para hacer frente a un comentario que este hizo sobre la Ley de Medicamentos Huérfanos. La mencionada carta se publicó en la edición impresa del 2 de enero y se puede leer en la página web del periódico.

Leer más