Científicos españoles corrigen una ceguera hereditaria con edición genética

El hombre ya ha aprendido a domesticar cualquier forma de vida, incluida la humana. Lo hace editando el genoma con una herramienta de nombre impronunciable –CRISPR /Cas9 (léase crisper)– que está revolucionando los laboratorios de todo el mundo y ya ha conseguido saltar a la clínica.

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Ética de los tratamientos experimentales para pacientes.

De acuerdo con una nueva nota informativa sobre cuestiones éticas en el tratamiento experimental, problemas como la accesibilidad del conocimiento sobre procedimientos experimentales y su disponibilidad en ciertas áreas son dos tipos de dilemas éticos sobre dichos tratamientos.

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La FDA aprueba aceleradamente medicamento de Abbvie para tratar la leucemia mieloide aguda

La leucemia mieloide aguda (AML, por sus siglas en inglés) es uno de los cánceres sanguíneos más agresivos, con una tasa de sobrevivencia muy baja y pocas opciones para los pacientes que no son elegibles para quimioterapia intensiva.

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Se lanzaron los primeros datos de la prueba para el tratamiento de la micosis potencial Fungoides

MiRagen Therapeutics, se dedica al desarrollo de terapias dirigidas por ARN. Los hallazgos indican que el medicamento tiene un perfil de seguridad aceptable y el potencial para mejorar la calidad de vida de los pacientes con esta enfermedad.

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La terapia génica experimental para la anemia de Fanconi gana el reconocimiento de terapia avanzada y medicina regenerativa

La designación RMAT está diseñada específicamente para terapias de genes y células regenerativas que están diseñadas para curar, revertir o tratar de otra manera una enfermedad grave y potencialmente mortal .

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Preguntas y respuestas con Brian Wamhoff, PhD, Director de Innovación, HemoShear Therapeutics

HemoShear Therapeutics es una compañía de biotecnología centrada en descubrir y desarrollar medicamentos para tratar los trastornos metabólicos raros de los niños.

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Ensayo clínico obtiene resultados prometedores en pacientes con síndromes mielodisplásicos

Un comunicado de prensa de Aprea theraputic acaba de anunciar los resultados de un ensayo clínico de fase II del fármaco APR-246 en pacientes con síndromes mielodisplásicos (un grupo de enfermedades de la sangre) Que implica la mutación del gen TP53.

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Pfizer inicia un ensayo con terapia génica para tratar a niños con distrofia muscular de Duchenne

La compañía farmacéutica Pfizer ha anunciado que acaba de iniciar un ensayo clínico en fase 1b de terapia génica Mini-Dystrophin, cuyos resultados se esperan para la primera mitad de 2019, con un niño de Estados Unidos que sufre la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad genética grave con síntomas que se inician entre los tres y cinco años y lleva a una muerte prematura.

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