Escocia ofrecerá una droga para la atrofia muscular espinal a través del NHS

Según una publicación de SMA News Today, Escocia es ahora el último país en hacer que el medicamento Spinraza de atrofia muscular espinal (SMA) esté disponible para pacientes a bajo costo o sin costo a través de su servicio de salud pública.

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El tratamiento experimental obtiene una designación de terapia innovadora para la deficiencia de TK2, una forma de enfermedad mitocondrial

Esta terapia de investigación está en desarrollo como tratamiento para la deficiencia de timidina quinasa 2 (TK2). Modis se enfoca en el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras con alta necesidad médica no cubierta.

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El tratamiento experimental para la telangiectasia macular tipo 2 obtiene la designación de vía rápida

Esta designación se otorgó en relación con el producto de investigación de la compañía, Renexus, como un tratamiento para la telangiectasia macular tipo 2. Neurotech está comprometido con el desarrollo de terapias innovadoras para las enfermedades crónicas del ojo a largo plazo.

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Nuevo tratamiento potencial para la criptococosis otorgada a una designación de fármaco huérfano

La criptococosis es una enfermedad causada por el hongo Cryptococcus. Puede afectar los pulmones, la médula espinal o el cerebro. Cuando el cerebro está infectado, la condición se llama meningitis criptocócica.

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Un ensayo clínico ahora está probando una enzima novedosa, diseñada para pacientes con homocistinuria clásica

En un artículo reciente que apareció en BioPortfolio, Orphan Technologies anunció un ensayo clínico de Fase 1/2 que involucra a los primeros pacientes con homocistinuria clásica (HCU) que se tratarán con OT-58. Doce pacientes fueron inscritos a partir de enero de 2019.

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La Universidad de Salud y Ciencia de Oregón participará en un estudio para predecir la respuesta al tratamiento para el cáncer raro

Este estudio probará un método desarrollado por KIYATEC que, con suerte, podrá predecir si un paciente con cáncer, como el glioblastoma o el cáncer de ovario, responderá a ciertas terapias.

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Designación de medicamento huérfano otorgada al fármaco apraglutida de Therachon por la FDA para el tratamiento del síndrome de intestino corto

Un artículo reciente en CheckOrphan informó que la Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA) de EE. UU. Ha otorgado la Designación de medicamento huérfano para la apraglutida análoga a GLP-2 sintética para el tratamiento del síndrome del intestino corto (SBS).

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Comunicado de prensa: uniQure anuncia el primer paciente tratado en el ensayo fundamental de HOPE-B de AMT-061 en pacientes con hemofilia B

“Estamos muy complacidos de haber administrado AMT-061 con éxito al primer paciente inscrito en el ensayo pivotal HOPE-B y marcar esto como un hito para el campo en el avance de un posible tratamiento de una sola vez para los pacientes con hemofilia B”, dijo Robert Gut, MD, Ph.D., director médico de UniQure.

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Los resultados de los ensayos clínicos parecen buenos para un posible tratamiento para la beta talasemia dependiente de transfusiones

OTL-300 se estaba probando en el ensayo como un tratamiento para la beta talasemia dependiente de transfusión. Orchard Therapeutics se dedica al desarrollo de terapias genéticas para enfermedades graves y potencialmente mortales.

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Un estudio sugiere que el monitoreo inalámbrico puede ayudar a la transición de la terapia en la HAP

Un sistema inalámbrico implantable puede ayudar a guiar la transición de la medicación administrada por vía intravenosa – Remodulin (treprostinil) – a una que se toma por vía oral – Uptravi (selexipag) – en el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar (HAP), según un pequeño estudio.

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