La quimioterapia podría elevar el riesgo de cáncer de sangre poco frecuente

Después de la quimioterapia para la mayoría de los tumores sólidos, el riesgo de ciertos cánceres de sangre poco comunes, como el síndrome mielodisplásico relacionado con la terapia o la leucemia mieloide aguda (tMDS / AML), puede ser elevado, según hallazgos recientes.

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NORD expande y mejora su base de datos de enfermedades raras®, un recurso principal para millones de personas afectadas por enfermedades raras.

La Organización Nacional de Trastornos Raros (NORD, por sus siglas en inglés) anunció la finalización de extensas adiciones y mejoras a su Base de datos de enfermedades raras, que sirve como un recurso valioso para pacientes, familiares y cuidadores que necesitan fácil -conocer información sobre enfermedades raras.

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Expertos internacionales se reunieron con el objetivo de mejorar la atención de los pacientes con leucemia mielomonocítica crónica

La leucemia mielomonocítica crónica, o CMML, es una condición rara. Sin embargo, tiene similitudes con los síndromes mielodisplásicos (SMD) y las neoplasias mieloproliferativas (MPN).

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FDA Green Lights Romiplostim para pacientes pediátricos con trombocitopenia inmune

La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado romiplostim (NPLATE, Amgen Inc.) para el tratamiento de pacientes pediátricos de 1 año o más con trombocitopenia inmunitaria (PTI) durante un mínimo de 6 meses y que han tenido una respuesta insuficiente a los corticosteroides , inmunoglobulinas, o esplenectomia.

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La terapia con ruxolitinib beneficia a los pacientes con leucemia neutrofílica crónica

La evidencia apoya el uso de ruxolitinib en pacientes con leucemia neutrofílica crónica (LNC) y leucemia mieloide crónica atípica (LMC), según una presentación oral realizada en la 60ª Reunión y Exposición Anual de la ASH en San Diego, California.

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Niños sin enfermedades raras con diagnóstico genético

La displasia ectodérmica hipohidrótica se caracteriza por una triada de signos que incluyen pelo ralo, dientes anómalos o ausencia de dientes, y disminución o ausencia de sudoración debido a la ausencia de glándulas sudoríparas lo que da lugar a intolerancia al calor y puede causar episodios hipertérmicos recurrentes potencialmente mortales.

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La terapia génica experimental obtiene la designación de fármaco huérfano para la fenilcetonuria

La fenilcetonuria (PKU) es un trastorno metabólico que produce una capacidad reducida para metabolizar la fenilalanina, un aminoácido. Sin tratamiento, la condición puede resultar en problemas graves y debilitantes. El trastorno está vinculado a mutaciones del gen de la HAP.

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Mohamad Mohty, MD, PhD, habla sobre los linfocitos T citotóxicos como terapia potencial de EBVPTLD

En ocasiones, los trasplantes pueden dar lugar a enfermedades malignas como el trastorno linfoproliferativo postrasplante asociado al virus de Epstein-Barr (EBVPTLD), que puede ser una afección potencialmente mortal debido a la inmunosupresión.

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La FDA otorga la designación de vía rápida al desarrollo de Baricitinib para el tratamiento de Lupus eritematoso sistémico (SLE)

El proceso de designación de la vía rápida tiene como objetivo facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de nuevos medicamentos que tratan afecciones serias y llenar las necesidades médicas no satisfechas, con el objetivo de ofrecer a los pacientes terapias potencialmente importantes de manera más rápida.

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Una nueva combinación de terapias tiene potencial para tratar a todos los pacientes con linfoma de células del manto

Los ensayos clínicos para este nuevo desarrollo comenzarán el próximo año. Si los ensayos con humanos tienen resultados positivos, esta nueva combinación de terapias podría significar que el 100% de los pacientes con linfoma de células del manto tendrán una opción de tratamiento.

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Pentalogía de Cantrell, enfermedad rara donde los órganos abdominales se exteriorizan

La noticia de Virsaviya, una niña rusa de 7 años con esta enfermedad, ha superado todos los pronósticos y es considerada casi un milagro, debido al alto índice de mortalidad que presenta esta patología (la mayoría de casos fallecen a los pocos días de vida) . La Pentalogía de Cantrell es una enfermedad muy rara y desconocida en la sociedad.

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Peter Turecek, PhD, explica cómo los dispositivos médicos pueden beneficiar a los pacientes con hemofilia A

La hemofilia A es una enfermedad sanguínea poco frecuente caracterizada por hemorragias prolongadas debido a una coagulación sanguínea anormal. Si bien el tratamiento profiláctico puede beneficiar a algunos pacientes, un equipo de investigadores ha descubierto que la integración de la farmacocinética del FVIII puede ayudar a crear un tratamiento individualizado.

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El tratamiento con curcumina y vitamina D puede estabilizar la enfermedad en pacientes con CLL y SLL

De acuerdo con una nueva investigación presentada en la Reunión Anual de la American Society of Hematology (ASH) en San Diego, en pacientes con leucemia linfocítica crónica (CLL) o linfoma linfocítico pequeño (SLL), las altas dosis de curcumina y vitamina D podrían ayudar a estabilizar la enfermedad.

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