Identifican un biomarcador para el diagnóstico del Síndrome de Sézary

La investigación, liderada conjuntamente por el IMIM y el Hospital del Mar, también abre la puerta a desarrollar nuevos tratamientos para esta patología, un subtipo de linfoma cutáneo de células T muy agresivo e incurable.

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La FDA designa medicamento huérfano a Elamipretide para el síndrome de Barth

Elamipretida es un agente de protección mitocondrial que mejora la viabilidad celular y la función de los órganos en varios estados de enfermedad, como trastornos cardiovasculares, renales, oftálmicos, metabólicos y del músculo esquelético.

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La FDA designó fármaco huérfano a RP5063 para la segunda indicación pulmonar

RP5063, es un potente inhibidor de los receptores 5-HT2A / 2B / 7 y, por lo tanto, debilita estos cambios funcionales en una serie de modelos animales probados para imitar las afecciones de PF y HAP en humanos.

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Tafamidis obtiene resultados positivos en pacientes con miocardiopatía por transtiretina

Según los resultados del estudio ATTR-ACT de fase 3, el tratamiento, de Pfizer, demostró una reducción estadísticamente significativa de la mortalidad y la frecuencia de hospitalizaciones en personas afectadas por esta enfermedad rara.

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REVERSE ensayo clínico de fase III de GS010 muestra la eficacia en pacientes con LHON

Esta tarde, GenSight Biologics publicó los principales resultados con respecto al ensayo clínico REVERSE fase III, que evaluó la seguridad y eficacia de GS010 en pacientes con neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON).

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La Clínica Universidad de Navarra buscará un tratamiento para la ataxia

El proyecto, que contará con un presupuesto total de 150.000 euros en tres años, busca encontrar un tratamiento personalizado para cada paciente y frenar el avance de los efectos de esta dolencia mientras no aparezca una posible cura.

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¿Qué esperanza existe para los pacientes con síndrome de Rett?

“Los niños pequeños y los niños pequeños con Rett tienen una gran posibilidad de experimentar una mejoría importante con los nuevos tipos de tratamiento e incluso, quizás, con una cura”, dijeron los investigadores del estudio.

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La primera unidad de investigación del país dedicada al análisis social de las enfermedades raras

Esta Unidad de Investigación, que tendrá su sede en el Campus de Soria, nace como fruto de la cooperación con investigadores de la Universidad Complutense de Madrid, de la Universidad de Salamanca y de la Texas Tech Univesity.

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