Astellas anuncia la aceptación de gilteritinib por la EMA

Astellas Pharma ha anunciado que la presentación de solicitud de autorización de comercialización para la terapia oral de una toma al día Xospata (gilteritinib) para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA)

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Más de 800 medicamentos están en investigación para enfermedades raras

Se estima que entre el 6 y el 8 por ciento de la población global está afectada por una de las 7.000 enfermedades consideradas raras; es decir, entre alrededor de 27 y 36 millones de personas en la Unión Europea padecen una enfermedad de este tipo.

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Nueva asociación tiene como objetivo establecer un centro mundial de enfermedades raras

El nuevo centro se conocerá como The Oxford-Harrington Rare Disease Center y servirá para ayudar a las dos organizaciones a unir fuerzas para investigar y desarrollar nuevas terapias para enfermedades raras que no tienen tratamientos.

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Un estudio encuentra que los costos clínicos de los medicamentos huérfanos son menores que los costos de los medicamentos no huérfanos

Un medicamento huérfano es una terapia que está destinada a tratar una enfermedad rara y que de otro modo no sería rentable sin la asistencia del gobierno.

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¡Ya está en marcha el nuevo ensayo en fase I / II para el síndrome mielodisplásico, la leucemia mieloide aguda y el mieloma múltiple!

Si los resultados de este ensayo clínico son positivos, podríamos ver una nueva opción de tratamiento para estos pacientes con enfermedades raras que se conviertan en realidad en un futuro cercano.

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Givosiran: un ARN de interferencia para el tratamiento de la porfiria aguda intermitente

Las porfirias pueden clasificarse según su manifestación clínica y la causa genética que las provoca. La forma más común es la porfiria aguda intermitente, que cursa con ataques agudos de dolor abdominal, acompañados a menudo de nauseas, vómitos e hipertensión.

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Estudio destaca los beneficios a largo plazo de la cirugía de timectomía para pacientes con miastenia grave

Según una historia de EurekAlert !, un estudio reciente reveló que la extirpación quirúrgica de la glándula del timo, conocida como timectomía, fue capaz de proporcionar beneficios a largo plazo para los pacientes con miastenia gravis durante los cinco años posteriores a la operación.

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Nuevos enfoques para tratar las convulsiones “silenciosas” en el síndrome de Dravet

De acuerdo con una historia de Science & Technology Research News, un estudio reciente ha identificado esa área del cerebro que está asociada con convulsiones “silenciosas” que pueden aparecer en el síndrome de Dravet, una forma rara de epilepsia que afecta a niños a una edad muy temprana.

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