Paciente con linfoma no Hodgkin de 67 años de edad, tiene la segunda oportunidad de vida después de una terapia celular experimental

Daisy Diggs de 67 años, que fue diagnosticada en 2015 con linfoma no Hodgkin en estadio tres, ahora está en remisión después de este nuevo tratamiento experimental.

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Cáncer infantil: “el objetivo no solo es curar al máximo número de niños sino curarlos bien”

Sin embargo, recibir el alta no significa que el cáncer no vuelva a aparecer, “el 20% de los enfermos pediátricos que fallecen por esta enfermedad es por las recaídas”, señala el Dr. Luis Madero, especialista en Oncología Pediátrica

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Experiencia clínica del linfoma primario del sistema nervioso central en población latinoamericana

El linfoma primario del sistema nervioso central es una variedad de linfoma no Hodgkin que representa el 4-5% de los tumores intracraneales y el 5% de todos los linfomas. Se origina en el encéfalo, los ojos, la leptomeninge y la médula espinal sin evidencia sistémica de actividad linfomatoide.

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Comunicado de prensa: uniQure anuncia el primer paciente tratado en el ensayo fundamental de HOPE-B de AMT-061 en pacientes con hemofilia B

“Estamos muy complacidos de haber administrado AMT-061 con éxito al primer paciente inscrito en el ensayo pivotal HOPE-B y marcar esto como un hito para el campo en el avance de un posible tratamiento de una sola vez para los pacientes con hemofilia B”, dijo Robert Gut, MD, Ph.D., director médico de UniQure.

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Los resultados de los ensayos clínicos parecen buenos para un posible tratamiento para la beta talasemia dependiente de transfusiones

OTL-300 se estaba probando en el ensayo como un tratamiento para la beta talasemia dependiente de transfusión. Orchard Therapeutics se dedica al desarrollo de terapias genéticas para enfermedades graves y potencialmente mortales.

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La compañía publica datos y planes tempranos para aumentar la dosis en un ensayo de distrofia muscular de Duchenne

Este producto de investigación está en desarrollo como un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne. Solid Biosciences está comprometida con el desarrollo de nuevos tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne.

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La compañía obtiene la designación de medicamento huérfano para la hepatitis autoinmune de la FDA

Según una historia de finanznachrichten.de, la compañía farmacéutica sueca Calliditas Therapeutics anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) le dio a uno de los medicamentos experimentales de la compañía, Medicamento huérfano como tratamiento para la hepatitis autoinmune, una enfermedad hepática rara.

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La prueba de síndrome de Rett para un tratamiento potencial de apnea finalizará a fines de 2019

La esperanza de vida de las personas que viven con el síndrome de Rett se reduce, con un cuarto de pacientes sucumbiendo a las arritmias cardiorrespiratorias. El 70% de los pacientes tiene episodios de apnea (respiración alterada e hiperventilación).

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Tumores que no son noticia

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos aprobó hoy Cablivi (caplacizumab-yhdp), la primera terapia específicamente indicada, en combinación con el intercambio de plasma y la terapia inmunosupresora, para el tratamiento de pacientes adultos con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (aTTP), una enfermedad rara y vital -Tratamiento amenazador que provoca la coagulación sanguínea.

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Puede proporcionar sugerencias para la revisión de la FDA de sus Pautas de investigación de enfermedades raras

Como muchas otras cosas en este mundo, la investigación de enfermedades raras como la Atrofia Muscular Espinal (SMA), la Esclerosis Múltiple y la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) ha evolucionado sustancialmente en los últimos años.

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