La CE autoriza la comercialización definitiva de Blincyto® (blinatumomab)

La decisión se ha basado en los datos de supervivencia global del estudio TOWER de fase 3 en pacientes adultos con leucemia linfoblástica aguda (LLA) de precursores B con cromosoma Filadelfia negativo y con enfermedad en situación refractaria o en recaída.

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Biogen mejora su compromiso con la investigación sobre la AME

La compañía ha presentado datos de su programa de desarrollo clínico sobre Spinranza® (nusinersén) —el mayor de este tipo hasta la fecha, ya que consta de datos recabados durante más de seis años— sobre esta enfermedad en la Conferencia anual de Cure SMA 2018.

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Newron prepara un nuevo ensayo clínico para el tratamiento del síndrome de Rett

El estudio está programado para durar 24 semanas y se llevará a cabo en un formato de doble ciego. El objetivo que STARS busca lograr es una disminución del 20 por ciento en las apneas durante las horas activas de vigilia.

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Estudio de fase 1/2 del tratamiento con PH1, Lumasiran, produce resultados positivos

“Nos complace presentar datos que señalan esperanza a los pacientes con PH1, una enfermedad extremadamente rara y potencialmente mortal, con una profunda necesidad insatisfecha”, agregó Pritesh J. Gandhi, PharmD., Vicepresidente y Gerente General, programa de Lumasiran en Alnylam.

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Tratamiento para cánceres neuroendocrinos ultra-raros muestra eficacia en ensayo de fase 2

Iobenguane I 131 es una radioterapia de alta actividad específica. Es un sustrato para el transportador de recaptación de norepinefrina, que está altamente expresado en las superficies celulares de los tumores neuroendocrinos.

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Investigan que un tratamiento de esclerosis múltiple puede beneficiar a la mucolipidosis IV

Los autores del estudio escribieron: “Estos datos sugieren que el fingolimod es un candidato prometedor para la evaluación preclínica en nuestro modelo de ratón MLIV, que, en caso de éxito, puede traducirse rápidamente en ensayo clínico”.

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Inhibidor de EZH2 bien tolerado en pacientes con mesotelioma maligno

Para el estudio abierto de fase 2, multicéntrico, los investigadores se propusieron evaluar 800 mg de tazemetostat en monoterapia administrada por vía oral, dos veces al día, a adultos con mesotelioma mesurable maligno recurrente / refractario.

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FDA otorga designación de terapia innovadora a la terapia génica para el tratamiento de CALD

Actualmente, la única opción terapéutica para los pacientes CALD es el trasplante de células madre hematopoyéticas alogénicas, que debe realizarse temprano en el curso de la enfermedad y se sabe que tiene varias complicaciones tempranas y tardías asociadas.

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Diagnósticos y tratamientos acelerados a pacientes con enfermedades raras

La obtención de diagnósticos y tratamientos seguros se abordará a través de los servicios de apoyo de los programas, que ayudarán a reducir las cargas emocionales, físicas y financieras de los pacientes y los patrocinadores del plan.

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Datos muestran que fármaco de radioterapia es eficaz y seguro para pacientes con feocromocitoma y paraganglioma

En el estudio, un total de 68 pacientes recibieron al menos una dosis única del medicamento. 92 por ciento de los pacientes al menos tuvieron una respuesta parcial al tratamiento.

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Terapia Génica Experimental para ALD Cerebral recibe Designación de Terapia Avanzada por la FDA

La decisión de la FDA de otorgar la designación de Terapia Avanzada al medicamento se basa en los prometedores resultados clínicos de un estudio de Fase 2/3 en el que a los niños de 17 años o menos se les administró Lenti-D. Dos años después de tomar el medicamento, quince de los diecisiete pacientes en el ensayo estaban vivos y libres de discapacidades funcionales mayores.

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Burosumab mejora los resultados en niños con XLH en ensayo de fase 2

Antes de la aprobación de burosumab, no había terapias aprobadas para esta condición, una que representa una carga significativa para los niños y sus familias. El estudio de fase 2 mostró que el burosumab mejoró la salud y el crecimiento óseo en niños con XLH.

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La terapia génica CALD recibe designación de terapia innovadora

En octubre, el Informe de Enfermedades Raras se reunió con Mohammed Asmal, Vicepresidente de Desarrollo Clínico en bluebird bio, para conocer los datos publicados en NEJM, la motivación detrás del desarrollo de esta potencial opción terapéutica.

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La FDA otorga la designación de medicamento huérfano a sarconeos para la DMD

En un comentario reciente, Stanislas Veillet, CEO de BIOPHYTIS, declaró: “La designación de medicamento huérfano que acaba de otorgar la FDA es un hito importante para nuestro equipo y el desarrollo de Sarconeos en Duchenne Myopathy, una indicación pediátrica particularmente grave.

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Reclutan a más pacientes con CTD-PAH para prueba de catalizador de Fase 3 Bardoxolone Methyl

Este análisis de datos agrupados planificados para determinar el número de participantes se realizó para garantizar el poder estadístico del estudio, al tiempo que se incorporaron las características basales y la variabilidad de los participantes inscritos.

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Un fármaco experimental abre una esperanza contra el síndrome de Rett

El síndrome de Rett, la segunda causa de discapacidad intelectual más frecuente en mujeres después del síndrome de Down, podría tratarse con un fármaco experimental que evita la inflamación del cerebro y que ofrece por primera vez una vía de esperanza para frenar la progresión de la enfermedad.

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