El ensayo de fase 2 OV 101 para tratamiento del síndrome de Angelman, logra el punto final primario

“El estudio STARS fue diseñado para proporcionar información que nos permita avanzar en el desarrollo de OV101”, dijo Amit Rakhit, MD, MBA, director médico y de gestión de cartera de Ovid Therapeutics, en un comunicado reciente.

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PBI-4050 recibe una designación de enfermedad pediátrica rara para el tratamiento de síndrome de alström

“Esto resalta la profundidad y el valor de nuestras dos plataformas de descubrimiento de fármacos. Esperamos discutir la posible vía de aprobación regulatoria para llevar esta terapia innovadora a pacientes pediátricos con síndrome de Alström durante nuestra próxima reunión con la FDA”.

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Tratamiento de mieloma múltiple, SRF231, recibe designación de medicamento huérfano por la FDA

SRF231 es un anticuerpo completamente humano que inhibe la actividad de CD47, una proteína sobreexpresada en muchos tipos de células cancerosas que evita que los macrófagos las engullen y eliminen.

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El ensayo de Bardoxolona en Fase 2 muestra la eficacia del Síndrome de Alport y CKD causada por ADPKD

Es importante destacar que los datos CARDINAL de hoy demuestran que 1 año de tratamiento con bardoxolona puede mejorar la función renal en pacientes con síndrome de Alport que han tenido una pérdida progresiva de la función renal mientras están bajo tratamiento estándar”.

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La FDA designa vía rápida para el tratamiento del síndrome de Prader-Willi, DCCR

Anteriormente, DCCR recibió una designación de medicamento huérfano de la FDA y la Unión Europea para el tratamiento del síndrome de Prader-Willi. Se prevé una concesión de 7 años de exclusividad de mercado de la FDA en esta indicación.

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