El tratamiento experimental de combinación para la leucemia mieloide aguda muestra potencial en un ensayo temprano

De acuerdo con una historia de BioPortfolio, la compañía biofarmacéutica AVEO Pharmaceuticals y la compañía de diagnóstico de cáncer de pulmón Biodesix publicaron recientemente los resultados del ensayo clínico Fase Ib que analiza una combinación de tratamiento para la leucemia mieloide aguda.

Leer más

El uso preventivo de las terapias de vida media prolongada proporciona un beneficio mejorado para los pacientes con hemofilia A

De acuerdo con una historia de BioSpace, un estudio reciente reveló que los pacientes con hemofilia A tenían menos probabilidades de experimentar hemorragias cuando utilizaban nuevas terapias de vida media prolongada de forma preventiva en comparación con el uso de terapias de vida media estándar de la misma manera .

Leer más

Los desafíos que enfrentan los afectados por la PFIC resaltados en el Día de las Enfermedades Raras

Según una historia de Financial Buzz, la compañía biofarmacéutica Albireo Pharma, Inc. emitió un comunicado el Día de las Enfermedades Raras que enfatizaba el compromiso continuo de la compañía con los pacientes con colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC) y sus familias, así como otros afectados por hígado raro.

Leer más

Brexit podría tener efectos reales para los pacientes de enfermedades raras del Reino Unido, advierten expertos

A Madeline Collin, una activista de 24 años con enfermedad de Gaucher, le preocupa que pacientes como ella sufran profundamente. Gran Bretaña abandona la Unión Europea (UE), según lo programado, a fines de este mes.

Leer más

El principal dilema ético detrás de los costos de los medicamentos para enfermedades raras y una solución bioética

Avraham Steinberg habló recientemente en RARE2019, el 2do Congreso Internacional sobre Tratamientos Avanzados en Enfermedades Raras. Se llevó a cabo el 4 y 5 de marzo en Viena, Austria. Su charla se centró en los dilemas éticos que rodean las enfermedades raras y su tratamiento.

Leer más

Nuevo tratamiento en los trabajos para la amiloidosis AL

La amiloidosis es una enfermedad rara que causa una acumulación de proteínas dañinas (amiloides) en órganos como los riñones y el corazón. Esta acumulación causa daño a los órganos, así como daño a varios tejidos del cuerpo.

Leer más

Chiesi Farmaceutici y StartUp Health buscan innovadores de enfermedades raras

Según una historia de StartUp Health, la organización se ha asociado recientemente con Chiesi Farmaceutici, una compañía farmacéutica con sede en Italia, con el fin de solicitar innovación y nuevos avances en el campo del tratamiento de enfermedades raras.

Leer más

Actelion necesita más estudios sobre el tratamiento con Opsumit para CTEPH inoperable, dice la FDA de EE. UU.

Actelion Pharmaceuticals ha recibido una carta de respuesta completa de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) que especifica que la compañía necesita realizar estudios adicionales y obtener más datos para evaluar con precisión el uso de Opsumit (macitentan) en el tratamiento de pacientes inoperables con Hipertensión pulmonar tromboembólica crónica (CTEPH).

Leer más

Nuevas actualizaciones de Translate Bio en Desarrollo de Medicamentos para la Fibrosis Quística y Deficiencia OTC

Translate Bio se dedica al desarrollo de una clase innovadora de medicamentos potencialmente innovadores para tratar enfermedades relacionadas con la disfunción de genes o proteínas.

Leer más

La investigación muestra una necesidad emergente en la prevención y tratamiento de AFM

The Journal of American Medical Association (JAMA) Pediatrics publicó recientemente 3 artículos sobre la mielitis flácida aguda (AFM, por sus siglas en inglés), una enfermedad similar a la poliomielitis en niños con brotes que se remontan cada dos años desde 2012, y que en conjunto resaltan la todavía turbia comprensión de la enfermedad rara, y sus efectos.

Leer más

LEO Pharma Funds PellePharm Fase 3 de ensayo de un medicamento prometedor para el síndrome de Gorlin

El curso de tratamiento aprobado actual es la cirugía, que a menudo es regular. La condición dura la vida del paciente, y algunas tendrán hasta 30 cirugías por año a partir de la adolescencia.

Leer más