El primer paciente ha sido dosificado en un estudio de un medicamento para la fibrosis pulmonar idiopática
Actualmente, no existe una cura para la FPI, y el tratamiento se enfoca en reducir y disminuir los síntomas.
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Información de salud
Terapias innovadoras, investigación traslacional y bioinformática perfilan el futuro de las enfermedades raras
De ello se ha hablado la Jornada ‘Cruce de caminos en terapia génica, ¿dónde confluyen la ciencia y la tecnología?’ organizada por la Fundación Pfizer y la Fundación Ramón Areces.
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Estas familias que enfrentan el síndrome de Leigh están trabajando por una cura
Aadya fue diagnosticada con el síndrome de Leigh, una enfermedad mitocondrial que conduce a un deterioro físico y mental. No hay cura conocida y, a partir de ahora, es en última instancia letal.
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Se estima que la enfermedad rara HHT afecta a 600 personas en Uruguay pero sólo 60 están diagnosticadas
La HHT es una enfermedad genética con transmisión autosomática dominante, es decir, hay 50% de transmitirla a cada descendiente.
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¡Un nuevo tratamiento pediátrico aprobado para Cataplexia!
Xyrem es oxibato de sodio. Es un tipo de depresor para el sistema nervioso central. En pacientes con narcolepsia, puede ayudar a tratar la cataplexia y los síntomas de EDS.
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Carcinoma de células de Merkel
Los investigadores han determinado que el carcinoma de células de Merkel se asocia frecuentemente (aproximadamente 80%) con un virus llamado poliomavirus de células de Merkel (MCPyV).
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El 20% de los casos de enfermedades raras corresponden a enfermedades neuromusculares
La Sociedad Española de Neurología (SEN) estima que actualmente podrían existir en España más de 60.000 personas con alguna enfermedad neuromuscular.
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Fisiatría mejora la calidad de vida de los pacientes con parálisis cerebral y espina bífida
Los fisiatras entienden que todos los pacientes, incluso aquellos con el mismo diagnóstico, necesitan un plan de atención individualizado.
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La terapia con células CAR-T obtiene la designación de terapia avanzada de medicina regenerativa para el mieloma múltiple
La designación de RMAT combina los beneficios de la designación de terapia avanzada y la designación de vía rápida.
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KEYTRUDA aprueba la aprobación del carcinoma hepatocelular, su 14a aprobación general
Las ventas de Keytruda generaron más de $ 3.8 mil millones para Merck en 2017.
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Presentan nueva solicitud de medicamento para posible tratamiento del síndrome vascular de Ehlers-Danlos
Las personas con la afección también pueden tener articulaciones hipermóviles, piel delgada y translúcida y tienden a magullarse con facilidad.
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La fase 2 de ensayo clínico de cordoma acaba de comenzar
Esta inmunoterapia se está probando en combinación con radioterapia como tratamiento para el raro cordoma de cáncer.
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Miastenia gravis y atención primaria
En el programa participaron las doctoras Patrocinio Verde y Joima Panisello.
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Cinco de cada 10 mil mexicanos padece una enfermedad rara
En México se tiene un registro de los padecimientos que afectan a un mínimo grupo de personas, éstos son denominados por la industria médica y farmacéutica como enfermedades raras.
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El sector farmacéutico, cada vez más implicado en la I+D de enfermedades raras
Más de 5.000 profesionales de los laboratorios se dedican a esta tarea, cuando hace una década eran apenas 2.000.
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