El valor de reutilizar medicamentos viejos para tratar enfermedades raras

En promedio, el desarrollo de una nueva terapia cuesta alrededor de mil millones de dólares y puede tomar casi una década en completarse. La reutilización de medicamentos ofrece una alternativa potencialmente más barata y más rápida, y tiene el potencial de tener un impacto significativo en el tratamiento de enfermedades raras.

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Identifican un biomarcador para el diagnóstico del Síndrome de Sézary

La investigación, liderada conjuntamente por el IMIM y el Hospital del Mar, también abre la puerta a desarrollar nuevos tratamientos para esta patología, un subtipo de linfoma cutáneo de células T muy agresivo e incurable.

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El 60% de pacientes con Hidradenitis Supurativa consideran que afecta a su calidad de vida

La XIII Reunión Nacional del Grupo Español de Investigación en Dermatología Psiquiátrica (GEDEPSI) puso sobre la mesa relevantes conclusiones sobre el impacto psicológico que tiene esta enfermedad entre quienes la padecen.

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La FDA designa medicamento huérfano a Elamipretide para el síndrome de Barth

Elamipretida es un agente de protección mitocondrial que mejora la viabilidad celular y la función de los órganos en varios estados de enfermedad, como trastornos cardiovasculares, renales, oftálmicos, metabólicos y del músculo esquelético.

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La FDA designó fármaco huérfano a RP5063 para la segunda indicación pulmonar

RP5063, es un potente inhibidor de los receptores 5-HT2A / 2B / 7 y, por lo tanto, debilita estos cambios funcionales en una serie de modelos animales probados para imitar las afecciones de PF y HAP en humanos.

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Tafamidis obtiene resultados positivos en pacientes con miocardiopatía por transtiretina

Según los resultados del estudio ATTR-ACT de fase 3, el tratamiento, de Pfizer, demostró una reducción estadísticamente significativa de la mortalidad y la frecuencia de hospitalizaciones en personas afectadas por esta enfermedad rara.

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