Compañías anuncian colaboración para desarrollar terapia génica para la Epidermólisis Ampollar Distrófica Recesiva.

La asociación combinará las especialidades y la experiencia de ambas empresas. Fibrocell se centra en la terapia génica y Castle Creek se centra en la epidermólisis ampollosa.

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Error diagnóstico en esclerosis múltiple: en este estudio casi uno de cada cinco pacientes tenía otra enfermedad

Muchos síntomas de la EM también están presentes en otras enfermedades, por ejemplo, en la migraña, el lupus o en la neuropatía periférica, uno de los factores que contribuye a la dificultad del diagnóstico y finalmente a la ocurrencia de diagnósticos errados.

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Un estudio encuentra que Firdapse es el tratamiento más efectivo para LEMS, pero no es el más comúnmente prescrito

Los resultados del estudio más grande de los Estados Unidos hasta la fecha del Síndrome Miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) han indicado que para la mayoría de los pacientes, Firdapse es la opción de tratamiento más efectiva disponible en la actualidad.

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Un estudio muestra que un medicamento para la hipertensión podría ser un tratamiento eficaz para la enfermedad de Huntington y enfermedades similares

Existe una amplia gama de enfermedades neurodegenerativas, incluida la enfermedad de Huntington y la enfermedad de Parkinson. Estas condiciones suelen afectar a la población de edad avanzada.

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Los últimos datos refuerzan la efectividad de una terapia génica potencial para la atrofia muscular espinal tipo 1

Los hallazgos sugieren que Zolgensma puede proporcionar a los pacientes supervivencia libre de eventos a largo plazo y el logro de hitos del desarrollo que la atrofia muscular espinal tipo 1 evitaría normalmente. El 95 por ciento de los pacientes con atrofia muscular espinal que tomaron Zolgensma en el ensayo seguían vivos en edades que normalmente habrían resultado en muertes para aproximadamente la mitad de ellos.

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Las licencias de Fulcrum Therapeutics fallaron al medicamento GSK debido a una posible indicación de distrofia muscular

Fulcrum tiene la intención de desarrollar el medicamento en un tipo de distrofia muscular llamada distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD). La compañía lo ha probado en estudios preclínicos y planea lanzar un ensayo clínico de Fase IIb en humanos a mediados de este año.

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Un estudio en ratones muestra que la hormona de la tiroides mimética es prometedora como terapia de remielinización para la EM

Los investigadores han desarrollado un compuesto basado en la hormona tiroidea T3 que puede reparar la mielina dañada en el cerebro de los ratones, un descubrimiento prometedor para la curación de la pérdida de mielina en pacientes con esclerosis múltiple (EM), según los resultados de un estudio preliminar.

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La terapia génica muestra potencial para tratar la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth 4 subtipo C

Esta terapia génica está destinada a tratar el subtipo C de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth 4 (CMT4C) y también puede tener potencial en otras enfermedades. Los hallazgos son el resultado de un estudio en el que los investigadores intentaron obtener más información sobre la utilidad potencial de la terapia génica como tratamiento para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth.

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Actualización sobre Zolgensma, terapia en investigación para la Atrofia Muscular Espinal (AME) que próximamente podría salir al mercado

Según informa Novartis, un análisis provisional de la información acumulada hasta ahora refleja que la terapia logra que se exprese ampliamente la proteína de supervivencia de la neurona motora (SMN) de la que carecen los afectados por la enfermedad.

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Cugamicina: una molécula de pequeño tamaño muestra gran potencial en el tratamiento de la distrofia miotónica en un modelo en ratón

La distrofia miotónica de tipo 1 es una enfermedad neuromuscular hereditaria caracterizada por la presencia de debilidad muscular, miotonía -contracción prolongada de los músculos, e incapacidad para relajarlos después- daños multiorgánicos y otros síntomas.

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