La CE autoriza la comercialización definitiva de Blincyto® (blinatumomab)

La decisión se ha basado en los datos de supervivencia global del estudio TOWER de fase 3 en pacientes adultos con leucemia linfoblástica aguda (LLA) de precursores B con cromosoma Filadelfia negativo y con enfermedad en situación refractaria o en recaída.

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Nueva investigación encuentra causa de parálisis periódica hipocalémica

Los investigadores han identificado mutaciones en el gen CACNA1S, SCN4A o KCNJ18 como causa de HOKPP, pero hasta hace poco se desconocía cómo estas mutaciones cambian la función de ciertas proteínas de la membrana celular.

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Nuevo medicamento puede retrasar el crecimiento celular en el linfoma de células del manto

Los autores del estudio escribieron que el fármaco “garantiza una evaluación más profunda” para su uso como terapia de linfoma epigenético, basado en “su eficacia en el entorno preclínico” como se describe en el estudio.

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Biogen mejora su compromiso con la investigación sobre la AME

La compañía ha presentado datos de su programa de desarrollo clínico sobre Spinranza® (nusinersén) —el mayor de este tipo hasta la fecha, ya que consta de datos recabados durante más de seis años— sobre esta enfermedad en la Conferencia anual de Cure SMA 2018.

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Acromegalia: La enfermedad de Shrek

«La acromegalia tiene tres armas de tratamiento», explica Resmini, «la cirugía para eliminar el tumor, que se hace desde la nariz, la terapia farmacológica y en el caso de que no responda a los fármacos, la radioterapia». Una vez curados, los rasgos de la acromegalia pueden disminuir.

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Medicamento para la deficiencia de células madre limbares obtiene designación de medicamento huérfano

La designación de medicamento huérfano está reservada para terapias experimentales que tratan enfermedades raras y debe tratar una enfermedad que actualmente no tiene opciones de tratamiento aprobadas por la FDA o tiene el potencial de proporcionar una mejora importante en la efectividad con respecto a las opciones actualmente disponibles.

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Newron prepara un nuevo ensayo clínico para el tratamiento del síndrome de Rett

El estudio está programado para durar 24 semanas y se llevará a cabo en un formato de doble ciego. El objetivo que STARS busca lograr es una disminución del 20 por ciento en las apneas durante las horas activas de vigilia.

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Investigadora cree que Goya padecía el síndrome de Susac, una rara enfermedad

La sordera y otros padecimientos del pintor español Francisco de Goya (1746-1828) se debieron posiblemente a una rara enfermedad del sistema inmunológico, el síndrome de Susac, según la investigación de una profesora y especialista en otorrinología.

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