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Después del rechazo de 2016, Catalyst obtiene la aprobación para el tratamiento de LEMS...
Ha sido un largo camino para la aprobación de los Estados Unidos. Firdapse ha estado disponible en Europa para pacientes con LEMS desde 2009.
Trabajando para mejorar la terapia génica para la adrenoleucodistrofia y otras enfermedades raras
El año pasado, la FDA aprobó la primera terapia génica administrada directamente para tratar una forma de pérdida de la visión.
Primer biosimilar aprobado para el tratamiento del linfoma no Hodgkin en adultos
Esta indicación se mantiene como el primer biosimilar aprobado por la FDA para el cáncer de sangre poco frecuente.
Astellas ingresa al mercado de cáncer de sangre de EE. UU. Con la aprobación...
Steven Benner, jefe del área terapéutica global en oncología para Astellas, con sede en Japón, dijo que Xospata ofrece nuevas esperanzas para los pacientes con AML que tuvieron un camino poco claro debido a su mutación.
El síndrome miasténico Lambert-Eaton, obtiene el primer tratamiento aprobado por la FDA
La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado los comprimidos de amifampridina (Firdapse) como el primer tratamiento del raro trastorno autoinmune del síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) en adultos.
Mastocitosis
El programa de radio ‘Enfermedades Raras’ del 22 de noviembre de 2018, dirigido y presentado por Antonio G. Armas, abordó la mastocitosis y la...
«Conocemos 8.000 enfermedades raras y son un problema de salud pública»
Los expertos han incidido el los beneficios de conseguir un diagnóstico precoz de la enfermedad.
Inmunodeficiencia Combinada Grave: viviendo en una burbuja
Los niños con IDCG nacen totalmente indefensos y desde el primer día de vida son dependientes de un tratamiento.
Predicción del flujo de enfermedades raras: el panel de la FDA identifica tendencias y...
FDA, se reunió para discutir los factores influyentes y la trayectoria proyectiva de la tubería de enfermedades raras en Cumbre de avance de la Organización Nacional de Enfermedades Raras y Productos Huérfanos de este año (Cumbre NORD).
Los fumadores diarios tienen un riesgo más de 3 veces mayor de MPN
El Dr. Pedersen agregó que el equipo de investigación espera seguir estudiando el camino causal entre el hábito de fumar y la MPN.
El último «Vant» de Vivek Ramaswamy: Aruvant se centrará en las células falciformes y...
Roivant es la compañía paraguas dirigida por Vivek Ramaswamy, que ha lanzado una serie de compañías con "vant" en los nombres, incluyendo, recientemente, Urovant Sciences, Inc.
Pacientes con neoplasias mieloproliferativas jóvenes tienen una supervivencia más prolongada que sus contrapartes mayores
El estudio, titulado "Neoplasias mieloproliferativas en los jóvenes: la experiencia de Mayo Clinic con 361 pacientes de 40 años o menos", se publicó en el American Journal of Hematology.
El ensayo de fase 1 muestra la eficacia y seguridad del nuevo tratamiento con...
La compañía está probando el AG-881, un posible inhibidor de esta mutación.
La financiación de enfermedades raras y la ley en Malasia
Según una historia de The Star Online , el gobierno de Malasia ha asignado 50 millones de RM de su presupuesto de 2019 para el tratamiento de numerosas enfermedades raras, retraso en el crecimiento, hepatitis C, mejora de la atención primaria de salud y diálisis.
Preparando el escenario para la terapia con células CAR-T en la leucemia linfocítica crónica
Cuando se trata de pacientes cuya enfermedad está clasificada como de alto riesgo, como algunos pacientes que tienen una eliminación de 17p, la terapia con células CAR-T puede ser una opción más viable, dijo O'Brien.
