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Según un estudio, los varones tienen más probabilidades de tener esclerodermia severa en las...
Aunque la esclerodermia puede variar ampliamente en su presentación, los hallazgos sugieren que los hombres y las mujeres deben ser tratados de diferentes maneras.
Leo Pharma se introduce en las enfermedades raras de la mano de PellePharm
El acuerdo establece un compromiso de unión en el cual PellePharm mantiene su responsabilidad para el desarrollo global y Leo Pharma apoya como asesor.
Elegir decir «Sí» a los tratamientos no siempre es fácil
Aparte de los medicamentos, tengo que adaptarme al nuevo equipo de dispositivos médicos.
Un fármaco potencial para la displasia broncopulmonar está listo para ensayos en humanos, según...
Un nuevo fármaco en investigación para la displasia broncopulmonar, llamado CF-MEV-132, ha completado las pruebas pre-clínicas in vivo.
Emapalumab aprobado para la linfohistiocitosis hemofagocítica primaria rara
Sobi espera tener emapalumab disponible en los Estados Unidos en el primer trimestre de 2019.
Biogen presenta el caso de éxito de Nusinersén en ISPOR 2018
Nusinersén actualmente está aprobado en EE.UU., la Unión Europea, Japón y Brasil, entre otros países.
¡Se está realizando un ensayo clínico para terapia génica para la distrofia muscular!
La distrofia muscular de la cintura y extremidades o LGMD, es una forma de distrofia muscular causada por una mutación que interrumpe la producción de la proteína beta-sarcoglicano.
Las terapias CAR-T aportan una respuesta duradera en pacientes con enfermedades onco-hematológicas
En Europa hay 483.000 personas con cáncer hematológico.
Sensibilización para la neurofibromatosis!
Gail dice: "Tenemos neurofibromatosis, pero no nos tiene a nosotros".
Medicamento a base de cannabis para el síndrome de Dravet ahora disponible en los...
Los investigadores dejan claro que este medicamento no cura todo. No es una píldora mágica que alivia todo sufrimiento.
Un estudio reciente destaca los peligros de la terapia con células madre no aprobada
Los científicos descubrieron que estos tratamientos no aprobados causaban más daño a los pacientes de lo que se reconocía anteriormente.
Nueva mutación en el gen ALDH3A2 en un niño con síndrome de Sjögren-Larsson
El diagnóstico del síndrome de Sjögren-Larsson originalmente se realizaba mediante la determinación de la actividad de la FALDH en fibroblastos cultivados a partir de una biopsia de piel o por los niveles elevados de leucotrieno B4 en la orina.
La Leucemia Mieloide Aguda, a análisis
Según el estudio Delphi, una iniciativa de Jazz Pharmaceuticals, la incidencia de la LMA en España está en línea con las cifras de la UE de 3,7 casos por cada 100.000 habitantes, siendo la supervivencia media de los pacientes mayores de 65 años con LMA secundaria de 6,8 meses.
El primer paciente ha sido dosificado en un estudio de un medicamento para la...
Actualmente, no existe una cura para la FPI, y el tratamiento se enfoca en reducir y disminuir los síntomas.
Miguel Á. García: «Diagnosticaremos la mayoría de las enfermedades raras»
El genetista de enfermedades renales herditarias señala que Galicia es una referencia mundial en la identificación genética de patologías poco frecuentes.
