En el grupo de pacientes pequeños,terapia génica Sarepta DMD le da algo de esperanza

Los datos presentados en el 23º Congreso Internacional de la Sociedad Mundial de Músculos en Mendoza, Argentina por Sarepta, con sede en Cambridge, Massachusetts, mostraron «una expresión robusta de la micro-distrofina transducida», anunció la compañía el miércoles por la noche.

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El acortamiento de los telómeros en las células musculares cardiacas es característico de las miocardiopatías genéticas

Investigadores de la Universidad de Stanford han encontrado que los pacientes con miocardiopatías muestran un envejecimiento acelerado de las células responsables de contraer el tejido cardiaco.

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El Tratamiento de Edición de Gen CRISPR para la Distrofia Muscular Duchenne se Acerca a Ensayos Clínicos

El equipo de investigación realizará a continuación estudios a más largo plazo en los que pretenden medir la estabilidad de los niveles de distrofina y buscar efectos secundarios adversos, con el objetivo de pasar a un ensayo clínico.

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La ‘alucinante’ cura de perros con distrofia muscular acerca la solución a humanos

En esta nueva investigación, según afirmó Amoasii, CRISPR fue probado en perros de mezcla entre la raza Beagle y los Cavalier King Charles Spaniel. Aunque no detalló si los animales recuperaron su fuerza o la capacidad para correr y jugar.

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