Las licencias de Fulcrum Therapeutics fallaron al medicamento GSK debido a una posible indicación de distrofia muscular

Fulcrum tiene la intención de desarrollar el medicamento en un tipo de distrofia muscular llamada distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD). La compañía lo ha probado en estudios preclínicos y planea lanzar un ensayo clínico de Fase IIb en humanos a mediados de este año.

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La FDA otorga la designación de medicamento huérfano a GBC0905 para FSHD

GBC0905 es un agente de molécula pequeña que suprime potentemente la causa molecular de FSHD, función DUX4. La FSHD se caracteriza por una debilidad muscular progresiva, que es una de las distrofias musculares más comunes.

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