El tratamiento experimental obtiene una designación de terapia innovadora para la deficiencia de TK2, una forma de enfermedad mitocondrial

Esta terapia de investigación está en desarrollo como tratamiento para la deficiencia de timidina quinasa 2 (TK2). Modis se enfoca en el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras con alta necesidad médica no cubierta.

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La terapia génica CALD recibe designación de terapia innovadora

En octubre, el Informe de Enfermedades Raras se reunió con Mohammed Asmal, Vicepresidente de Desarrollo Clínico en bluebird bio, para conocer los datos publicados en NEJM, la motivación detrás del desarrollo de esta potencial opción terapéutica.

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