Los resultados positivos de la prueba de fase 1b / 2a para RT001 en pacientes con ataxia de Friedreich se publicaron esta mañana en la revista en línea Movement Disorders.

El artículo, titulado «Aleatorizado, ensayo clínico de RT001: señales tempranas de eficacia en la ataxia de Friedreich», destacó los resultados del ensayo de fase 1b / 2a, en el que las primeras señales del efecto del fármaco (incluidas las mejoras estadísticamente significativas en el pico de carga de ejercicio en comparación con placebo ) se observaron con el candidato del producto principal de Retrotope. Seguridad y tolerabilidad positiva también se informó.

 

El estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dos dosis en fase 1b / 2a aleatorizó a 19 pacientes con ataxia de Friedreich 2: 1 (RT001: placebo) en una cohorte de dosis baja o de dosis alta (1,8 o 9,0 g / día), o la dosis correspondiente de linoleato de etilo no deuterado como comparador durante 28 días. El estudio cumplió con todos los objetivos de seguridad primaria, tolerabilidad y farmacocinética (PK) en cada uno de los pacientes que completaron el período de tratamiento de 28 días.

Se encontró que RT001 es seguro y tolerable con niveles de plasma que se aproximan a la saturación a los 28 días.

Theresa Zesiewicz, MD, FAAN, Directora del Centro de Investigación de Ataxia de la Universidad del Sur de Florida, fue la investigadora principal del estudio,

«Estos son los primeros hallazgos publicados en una revista revisada por pares que demuestran que un D-PUFA puede mostrar tanto seguridad como indicaciones tempranas de posible eficacia en un breve período de tratamiento de 28 días en pacientes con una enfermedad neurodegenerativa progresiva como FA», Dr. Zesiewicz dijo en un comunicado de prensa. «Si bien la actividad biológica no fue un objetivo principal del estudio, los resultados del estudio nos alientan y esperamos seguir avanzando en el programa». 2

RT001 es un ácido graso poliinsaturado deuterado (D-PUFA) que se incorpora en las membranas mitocondriales y celulares para estabilizarlos.

«El ensayo de Fase 1b / 2a proporciona una señal temprana de que RT001 puede abordar una de las preocupaciones más importantes de los pacientes de ataxia de Friedreich, es decir, la capacidad de generar energía adicional durante el ejercicio y evitar la fatiga profunda al realizar la mayoría de las tareas». dijo Peter G. Milner, MD, Director Médico de Retrotope. «Con base en estos hallazgos y los resultados positivos adicionales del ensayo, tenemos la intención de avanzar RT001 en esta enfermedad y hemos presentado un protocolo de estudio fundamental para la FDA de los EE. UU. Para su revisión».

Los eventos adversos (EA) informados en el estudio fueron muy leves o no relacionados con el fármaco. Para los 18 pacientes que completaron el estudio, hubo progreso en la carga de trabajo máxima durante la prueba de ejercicio cardiopulmonar (CPET) en el grupo de fármaco versus placebo (0,16 vatios / kg; p = 0,008), y hubo tendencias de mejora en el consumo máximo de oxígeno y zancada velocidad. Además, se detectaron metabolitos de ácidos grasos de RT001 y demostraron que el fármaco estaba involucrado en el procesamiento normal de ácidos grasos.

Un 19º sujeto con un bajo índice de masa corporal experimentó esteatorrea mientras tomaba la dosis más alta y suspendió el estudio. Este es un problema frecuente asociado con la alta dosificación de ácidos grasos poliinsaturados; por lo general, se resuelve por sí mismo en varias horas.

Los autores del estudio concluyen que es necesario realizar más investigaciones sobre el efecto de RT001 en la ataxia de Friedreich.

 

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Fuente: https://goo.gl/2FgN9L