Según una historia de globenewswire.com, la compañía farmacéutica Acer Therapeutics anunció recientemente la publicación de datos de un estudio observacional a largo plazo de pacientes con síndrome vascular de Ehlers-Danlos (vEDS). Todos los pacientes en este estudio dieron positivo para una mutación COL3A1, que es una de varias mutaciones relacionadas con el síndrome de Ehlers-Danlos y causa cambios fundamentales en las proteínas fibrosas. Acer está comprometido con el desarrollo de tratamientos para enfermedades y enfermedades raras, graves y potencialmente mortales.

Sobre el síndrome de Ehlers-Danlos

El síndrome de Ehlers-Danlos es un grupo de trastornos que afectan el tejido conectivo. Hay varios tipos diferentes que tienen síntomas variados y están vinculados a diferentes mutaciones genéticas. Estas mutaciones pueden ser heredadas o pueden aparecer temprano en el desarrollo de un paciente. Los síntomas pueden incluir articulaciones flojas, piel elástica, cicatrización, dolor, disección aorítica, escoliosis y osteoartritis. El síndrome vascular de Ehlers-Danlos está vinculado a mutaciones del gen COL3A1 y se caracteriza por piel frágil y transparente, cabello delgado, estatura baja, órganos frágiles propensos a la ruptura, rasgos faciales distintos, pie club e hipermovilidad articular. Sin una cura actualmente disponible, el tratamiento de estos síndromes es de apoyo y se basa en los síntomas a medida que aparecen. La cirugía se puede utilizar para ayudar a los problemas articulares, pero los resultados son variados. Existe una gran disparidad en la severidad de los síntomas; algunos pacientes pueden llevar una vida bastante normal, mientras que otros pueden verse gravemente afectados. El síndrome vascular de Ehlers-Danlos tiene una esperanza de vida media de solo 48 años.


Sobre el estudio

Este estudio a largo plazo incluye datos de 144 pacientes con síndrome vascular de Ehlers-Danlos. Los datos incluidos fueron de pacientes que recibieron tratamiento de 2000 a 2017. La investigación encontró que la mitad de los pacientes no estaban recibiendo un tratamiento regular en su primer chequeo. Al concluir el período de recolección de datos, el 90 por ciento de los pacientes estaban siendo tratados con el medicamento celiprolol. El 62.5 por ciento de los pacientes estaban usando la dosis máxima tolerable durante su seguimiento.

Los hallazgos del estudio resaltan la efectividad del celiprolol, un medicamento desarrollado por Acer Therapeutics, para mejorar la supervivencia del paciente. Después de un seguimiento de 11.1 años, la supervivencia fue del 80.7 por ciento para los pacientes que usaban el medicamento regularmente, pero solo el 48.5 por ciento de los pacientes que no lo hacían.

James Moore

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Fuente: http://bit.ly/2H9K7Ux