Canadá:

Investigadores de Canadá acaban de publicar resultados positivos de su ensayo clínico de hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH). Esta investigación estaba examinando el efecto de Repatha en adolescentes con la enfermedad. El ensayo se denominó HAUSER-RCT.

Los resultados del estudio se publicaron en la revista New England Journal of Medicine.


HAUSER-RCT

HAUSER-RCT fue una investigación aleatorizada y controlada con placebo de 157 pacientes con HuFH. La edad promedio de los pacientes en este ensayo fue 13,7. Los participantes eran 85% blancos y 56% mujeres. Anteriormente, un estudio encontró que esta terapia era bien tolerada por pacientes con HF homocigota o HoFH grave.

El estudio HAUSER-RCT examinó si agregar una inyección (420 mg) de Repatha cada mes, además de las terapias típicas para reducir los lípidos de los pacientes, ayudaría a reducir el colesterol LDL. La terapia típica para la HoFH usa ezetimiba y estatinas, sin embargo, su efectividad no es universal entre los pacientes. Algunos pacientes experimentan una respuesta limitada a los medicamentos o efectos secundarios negativos. Además, la adherencia es un problema.

Afortunadamente, una nueva opción puede resultar eficaz. Los resultados de esta prueba fueron increíbles.

Los niveles promedio de LDL disminuyeron un 44,5% (77,5 mg / dL) en comparación con el 6,2% (9,0 mg / dL) en el grupo de placebo. Esto se logró en solo 24 semanas de tratamiento. Además, el colesterol no HDL también mejoró al igual que el apolipoproteien B.

No hubo preocupaciones con la seguridad en este ensayo.


Viendo hacia adelante

Esta terapia fue aprobada en 2015 por la FDA para reducir el colesterol LDL en quienes no responden a las terapias estándar. Su indicación se amplió en 2017 para ayudar a reducir el riesgo cardiovascular.

Actualmente se está llevando a cabo un estudio de extensión de etiqueta abierta para esta terapia. Los investigadores todavía están trabajando para examinar los efectos a largo plazo del tratamiento.


Trudy Horsting

Fuente: https://patientworthy.com/2020/09/09/heterozygous-familial-hypercholesterolemia-trial-positive-results-therapy/