Estados Unidos:
Damian Green de la Universidad de Washington es el investigador principal de un nuevo proyecto de investigación sobre mieloma múltiple. Este proyecto es gracias a un acuerdo de investigación entre el Centro de Investigación del Cáncer Fred Hutch y SpringWorks Therapeutics.
Nirogacestat
Este proyecto está investigando un inhibidor de la gamma secretasa (GSI) llamado Nirogacestat. Es una pequeña molécula oral. Creen que esta terapia podría ayudar a controlar la BCMA y aumentar la probabilidad de que se desarrollen con éxito terapias dirigidas a la BCMA, como las radioinmunoterapias.
La terapia funciona para interrumpir el BCMA que se encuentra en la superficie de las células de mieloma múltiple. Los estudios preclínicos han demostrado que pudo aumentar la densidad superficial del BCMA en las células cancerosas. Al mismo tiempo, mejoró la actividad de las terapias dirigidas a BCMA.
GS escinde Notch, que es un complejo de proteínas que juega un papel vital en la activación de las vías que permiten que los tumores crezcan. Al dividirse en BCMA, permite que se libere el dominio extracelular (ECD). Cuando se inhibe GS, se puede conservar el BCMA. Esto aumenta la densidad del objetivo y reduce los niveles de ECD de BCMA soluble.
Al combinar GSI con una terapia dirigida a BCMA como la terapia con células T CAR, los resultados pueden mejorar para los pacientes. Los datos clínicos han demostrado la eficacia de esta combinación en el mieloma múltiple en recaída y refractario.
Nirogacestat ya recibió la designación de vía rápida de la FDA y la designación de terapia innovadora para tumores desmoides refractarios, así como para fibromatosis profunda. Además, tiene designación de fármaco huérfano para tumores desmoides. La terapia aún se encuentra en un ensayo clínico de fase 3 para este tipo de tumor. La Comisión Europea ha concedido su uso como terapia para el sarcoma de tejidos blandos.
Trudy Horsting
Fuente: https://patientworthy.com/2020/10/02/new-investigative-therapy-multiple-myeloma-holds-promise/
